本发明属于
化学领域,尤其涉及一种靶向性
配体及其用于治疗性
核酸缀合物的用途。该靶向性
配体包括下述组成:n个靶向基团,n个连接臂,一个分支骨架和一个尾接子。其中,n是1~4的整数,分支骨架的分支数目适应由n所指示的靶向基团与连接臂形成的基团数目。本发明所公开的靶向性
配体可用于连接治疗性
核酸,并将其靶向递送至肝细胞。本发明所公开的靶向性
配体与治疗性
核酸(包括表达抑制性寡聚化合物或RNAi剂)形成的缀合物,能够在低剂量下实现有效的
基因沉默,为人类重大疾病患者尤其是肝脏靶标相关,如高血脂症等患者带来了福音。