t-butyl 3-(4,6-dimethylpyrazolo[1,5-a]pyrazin-2-yl)-3-oxopropanoate

• 分子结构分类: 有机化合物 - 有机氧化合物
• 英文名称: t-butyl 3-(4,6-dimethylpyrazolo[1,5-a]pyrazin-2-yl)-3-oxopropanoate
• 英文别名: Tert-butyl 3-(4,6-dimethylpyrazolo[1,5-a]pyrazin-2-yl)-3-oxopropanoate；tert-butyl 3-(4,6-dimethylpyrazolo[1,5-a]pyrazin-2-yl)-3-oxopropanoate
• 化学式: C₁₅H₁₉N₃O₃
• 分子量: 289.334
• InChiKey: SHNVYVFHNIYYDB-UHFFFAOYSA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  1.8
• 重原子数：
  21
• 可旋转键数：
  5
• 环数：
  2.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.47
• 拓扑面积：
  73.6
• 氢给体数：
  0
• 氢受体数：
  5

反应信息

• 作为反应物：
  描述：

  t-butyl 3-(4,6-dimethylpyrazolo[1,5-a]pyrazin-2-yl)-3-oxopropanoate 在 4-甲基苯磺酸吡啶 作用下， 以 N,N-二甲基乙酰胺 为溶剂， 反应 24.0h， 生成 2-(4,6-dimethylpyrazolo[1,5-a]pyrazin-2-yl)-7-(4-methylpiperazin-1-yl)-4H-pyrido[1,2-a]pyrimidin-4-one
  参考文献：
  名称：

  SCREENING METHOD

  摘要：

  该发明揭示了一种筛选方法，用于识别用于治疗癌症的新化合物。

  公开号：

  US20170241983A1
• 作为产物：
  描述：

  3,5-吡唑羧酸二乙酯 在 bis-triphenylphosphine-palladium(II) chloride 、 ammonium acetate 、 potassium carbonate 、 溶剂黄146 、 lithium diisopropyl amide 、 三氯氧磷 作用下， 以 四氢呋喃 、 N,N-二甲基甲酰胺 、 丙酮 为溶剂， 反应 85.5h， 生成 t-butyl 3-(4,6-dimethylpyrazolo[1,5-a]pyrazin-2-yl)-3-oxopropanoate
  参考文献：
  名称：

  SCREENING METHOD

  摘要：

  该发明揭示了一种筛选方法，用于识别用于治疗癌症的新化合物。

  公开号：

  US20170241983A1

文献信息

• COMPOUNDS FOR TREATING SPINAL MUSCULAR ATROPHY
  申请人：PTC Therapeutics, Inc.

  公开号：US20180105526A1

  公开（公告）日：2018-04-19

  Provided herein are compounds, compositions thereof and uses therewith for treating spinal muscular atrophy.

  本文提供了用于治疗脊髓性肌萎缩症的化合物、其组成物和使用方法。
• Screening method
  申请人：Hoffmann-La Roche Inc.

  公开号：US10702530B2

  公开（公告）日：2020-07-07

  The invention discloses a screening method for the identification of new compounds for use in the treatment of cancer.

  本发明公开了一种用于鉴定治疗癌症的新化合物的筛选方法。
• Compounds for treating spinal muscular atrophy
  申请人：PTC Therapeutics, Inc.

  公开号：US10851101B2

  公开（公告）日：2020-12-01

  Provided herein are compounds of Formula (I): and forms thereof, including compositions thereof and uses therewith for treating spinal muscular atrophy.

  本文提供的是式 (I) 化合物： 及其形式，包括其组合物和用途，用于治疗脊髓性肌萎缩症。
• Discovery and Optimization of Small Molecule Splicing Modifiers of Survival Motor Neuron 2 as a Treatment for Spinal Muscular Atrophy
  作者：Matthew G. Woll、Hongyan Qi、Anthony Turpoff、Nanjing Zhang、Xiaoyan Zhang、Guangming Chen、Chunshi Li、Song Huang、Tianle Yang、Young-Choon Moon、Chang-Sun Lee、Soongyu Choi、Neil G. Almstead、Nikolai A. Naryshkin、Amal Dakka、Jana Narasimhan、Vijayalakshmi Gabbeta、Ellen Welch、Xin Zhao、Nicole Risher、Josephine Sheedy、Marla Weetall、Gary M. Karp

  DOI：10.1021/acs.jmedchem.6b00460

  日期：2016.7.14

  The underlying cause of spinal muscular atrophy (SMA) is a deficiency of the survival motor neuron (SMN) protein. Starting from hits identified in a high-throughput screening campaign and through structure activity relationship investigations, we have developed small molecules that potently shift the alternative splicing of the SMN2 exon 7, resulting in increased production of the full-length SMN mRNA and protein. Three novel chemical series, represented by compounds 9, 14, and 20, have been optimized to increase the level of SMN protein by >50% in SMA patient-derived fibroblasts at concentrations of <160 nM. Daily administration of these compounds to severe SMA Delta 7 mice results in an increased production of SMN protein in disease-relevant tissues and a significant increase in median survival time in a dose-dependent manner. Our work supports the development of an orally administered small molecule for the treatment of patients with SMA.
• [EN] COMPOUNDS FOR TREATING SPINAL MUSCULAR ATROPHY<br/>[FR] COMPOSÉS DESTINÉS AU TRAITEMENT DE L'AMYOTROPHIE SPINALE
  申请人：PTC THERAPEUTICS INC

  公开号：WO2013119916A3

  公开（公告）日：2013-10-24