Novel Methods and Models for Rapid, Widespread Delivery of Genetic Material to the CNS Using Non-Viral, Cationic Lipid-Mediated Vectors
申请人:Hecker James G
公开号:US20100249208A1
公开(公告)日:2010-09-30
Provided are safe, non-invasive, non-viral delivery methods for providing a nucleic acid into the neuronal and non-neuronal cells of the central nervous system (CNS) of a subject to protect neuronal and non-neuronal cells from ischemic or traumatic injury, wherein the nucleic acid encodes a therapeutic proteins, specifically providing rapid transient expression and widespread distribution for in vitro or in vivo applications. Further provided are methods for the intrathecal delivery to the cerebrospinal fluid (CSF) of a neuroprotective gene sequence, e.g., a heat shock protein (HSP), complexed with cationic lipid compositions to achieve such delivery, and the complexes used therein.
US9149543B2
申请人:——
公开号:US9149543B2
公开(公告)日:2015-10-06
[EN] NOVEL METHODS AND MODELS FOR RAPID, WIDESPREAD DELIVERY OF GENETIC MATERIAL TO THE CNS USING NON-VIRAL, CATIONIC LIPID-MEDIATED VECTORS<br/>[FR] NOUVEAUX PROCEDES ET MODELES D'ADMINISTRATION RAPIDE ET LARGE DE MATERIEL GENETIQUE AU SYSTEME NERVEUX CENTRAL A L'AIDE DE VECTEURS NON VIRAUX MEDIES PAR LIPIDES CATIONIQUES
申请人:UNIV PENNSYLVANIA
公开号:WO2007070705A2
公开(公告)日:2007-06-21
[EN] Provided are safe, non-invasive, non-viral delivery methods for providing a nucleic acid into the neuronal and non-neuronal cells of the central nervous system (CNS) of a subject to protect neuronal and non-neuronal cells from ischemic or traumatic injury, wherein the nucleic acid encodes a therapeutic proteins, specifically providing rapid transient expression and widespread distribution for in vitro or in vivo applications. Further provided are methods for the intrathecal delivery to the cerebrospinal fluid (CSF) of a neuroprotective gene sequence, e.g., a heat shock protein (HSP), complexed with cationic lipid compositions to achieve such delivery, and the complexes used therein. [FR] L'invention propose des procédés sûrs, non invasifs et non viraux d'administration destinés à délivrer un acide nucléique dans les cellules neuronales et non neuronales du système nerveux central (CNS) d'un sujet de manière à protéger les cellules neuronales et non neuronales de lésions ischémiques ou traumatiques. L'acide nucléique code pour une protéine thérapeutique et assure en particulier une expression transitoire rapide et une large distribution dans des applications in vitro ou in vivo. L'invention concerne en outre des procédés d'administration intrathécale dans le fluide cérébrospinal (CSF) d'une séquence génique neuroprotectrice, par exemple une protéine de choc thermique (HSP) complexée avec des compositions lipides cationiques pour permettre cette administration, et les complexes qui y sont utilisés.