an unsolved challenge. By employing a rational design approach, we have synthesized a set of well-defined, low-molecular-weight dendritic polyglycerol-based amphiphiles, which are decorated peripherally with the DAPMA (N,N-di-(3-aminopropyl)-N-(methyl)amine) moiety. The main differences that were introduced in the structural motif relate to dendron generation and the type of linker between the hydrophilic
对于使用siRNA转染技术进行
基因治疗的临床应用的非病毒合成载体的开发,对于人类疾病的治疗尤为重要,但这尚未解决。通过采用合理的设计方法,我们合成了一组定义明确的,低分子量的以树突状聚
甘油为基础的两亲物,并在其周围用DAPMA(N,N - N - di- (3- aminopropyl )-N-(甲基)胺)部分。在结构基序中引入的主要差异涉及树突的产生以及亲
水和疏
水链段之间的接头类型。然后对合成的两亲物的聚集行为进行表征,并通过比较其理化和
生物学特性进一步评估其siRNA转染潜力。我们的发现表明,所有四种合成的两亲物均具有高的
基因结合亲和力。此外,酯连接的化合物(G1-Ester-DAPMA,G2-Ester-DAPMA)在体外显示出显着的
基因沉默,而不影响肿瘤
细胞系786-O中的细胞活力。值得注意的是,全身性给药后,G1-Ester-DAPMA和G2-Ester-DAPMA均未引起炎症性