名称:
2'-O-修饰的腺苷结构单元的合成及其在RNA干扰中的应用。
摘要:
RNA干扰已被认为是控制基因功能的强大工具,并已通过敲低mRNA用于基因沉默。化学修饰的RNA,尤其是2'-O-修饰,成功地改善了其理化和药学特性,例如稳定性,核酸酶抗性和递送。在这里,我们报告合成具有不同2'链修饰的氨基乙基和胍基乙基的腺苷结构单元,并表明它们与RNAi功能兼容。它们延长了血清中siRNA的半衰期,表明这些修饰可以增强siRNA在体内的药代动力学特性并降低其活性。
DOI:
10.1016/j.bmc.2007.09.019