摘要:
RNA干扰(RNAi)是一种基因调控系统,由外部短干扰RNA(siRNA)控制。siRNA的序列选择性基因沉默在临床研究中显示出希望。但是,几乎没有有效的方法可将siRNA传递至靶细胞。在这项研究中,我们提出了一种新型的具有寡二氨基糖结构的RNA双链可结合分子。将这些与α-生育酚(维生素E; VE)或VE类似物缀合的2,6-二氨基-2,6-二脱氧-(1-4)-β- d-吡喃半乳糖低聚物(oligodiaminogalactoses; ODAGals)设计为新型siRNA可用于将RNAi药物递送至肝脏的可结合分子。在这些化合物中,VE-结合的ODAGal被建议与RNA双链体结合而不抑制RNAi活性。