| 1257063-37-8

• 分子结构分类: 有机化合物 - 有机氧化合物
• CAS: 1257063-37-8
• 化学式: C₇₂H₁₂₉N₁₃O₃₂
• 分子量: 1688.88
• InChiKey: VRIOXRSDYWOTML-XWUSMIAFSA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  -6.91
• 重原子数：
  117.0
• 可旋转键数：
  67.0
• 环数：
  3.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.86
• 拓扑面积：
  641.82
• 氢给体数：
  19.0
• 氢受体数：
  33.0

反应信息

• 作为反应物：
  描述：

  在 potassium carbonate 、 三甲基膦 作用下， 以 四氢呋喃 、 水 、 乙腈 为溶剂， 反应 0.75h， 以98%的产率得到
  参考文献：
  名称：

  [EN] THERAPEUTIC COMBINATION OF GALNAC-OLIGONUCLEOTIDE CONJUGATE AND SAPONIN, AND USES THEREOF
  [FR] COMBINAISON THÉRAPEUTIQUE DE CONJUGUÉ GALNAC-OLIGONUCLÉOTIDE ET DE SAPONINE, ET SES UTILISATIONS

  摘要：

  本发明涉及一种制药组合物，包括：一种效应分子和ASGPR配体的结合物，其中，ASGPR配体包括至少一个GalNAc基团；以及一种单脱单糖或双脱单糖三萜糖苷类皂苷。本发明还涉及一种包括该结合物和该皂苷的制药组合物。此外，本发明还涉及该制药组合物或制药组合物的用途，用于作为药物，或用于治疗或预防涉及以下一个或多个基因的疾病或健康问题的表达产物：apoB，TTR，PCSK9，ALAS1，ATS，GO，CCS，HBV的X基因，HBV的S基因，AAT和LDH；或用于治疗或预防癌症、传染病、病毒感染、高胆固醇血症、原发性高草酸尿症、血友病A、血友病B、AAT相关肝病、急性肝性卟啉病、TTR介导的淀粉样变性、遗传性TTR淀粉样变性（hATTR）、补体介导的疾病、乙型肝炎感染或自身免疫性疾病。此外，本发明还涉及一种从细胞外向细胞内转移本发明的效应分子的体外或体内方法，优选地进入该细胞的细胞质。本发明还涉及一种从细胞外向细胞内转移本发明的结合物的体外或体内方法。

  公开号：

  WO2021261998A1
• 作为产物：
  描述：

  [(3R,6R)-3,4-bis(acetyloxy)-6-{4-[(3-{3-[2-(1-azido-3,6,9,12-tetraoxapentadecan-15-amido)-3-(2-{[3-(5-{[(2R,5R)-4,5-bis(acetyloxy)-6-[(acetyloxy)methyl]-3-acetamidooxan-2-yl]oxy}pentanamido)propyl]carbamoyl}ethoxy)-2-[(2-{[3-(5-{[(2R,5R)-4,5-bis(acetyloxy)-6-[(acetyloxy)methyl]-3-acetamidooxan-2-yl]oxy}pentanamido)propyl]carbamoyl}ethoxy)methyl]propoxy]propanamido}propyl)carbamoyl]butoxy}-5-acetamidooxan-2-yl]methyl acetate 在 甲胺 作用下， 以 甲醇 、 乙醇 为溶剂， 以93%的产率得到
  参考文献：
  名称：

  铜辅助和无铜点击化学的非核苷构建基块，用于RNA缀合物的高效合成

  摘要：

  设计，合成与寡核苷酸合成相容的新型非核苷炔烃单体，并在固相合成过程中将其有效地掺入RNA和RNA类似物中。这些修饰允许配体通过铜辅助（CuAAC）和无铜应变促进的叠氮化物-炔烃环加成（SPAAC）反应与RNA寡核苷酸进行位点特异性缀合。环辛炔-寡核苷酸与各种叠氮基官能化配体在溶液相和固相上的SPAAC点击反应是有效和定量的，并且在温和的反应条件下发生。SPAAC反应提供了一种合成方法，用于合成未被铜离子污染的寡核苷酸-配体结合物。

  DOI：

  10.1021/ol102205j