2-[(2R,3R,4R,5S,6R)-3-amino-2,5-dihydroxy-6-(hydroxymethyl)oxan-4-yl]oxypropanoic acid

• 分子结构分类: 有机化合物 - 有机氧化合物
• 英文名称: 2-[(2R,3R,4R,5S,6R)-3-amino-2,5-dihydroxy-6-(hydroxymethyl)oxan-4-yl]oxypropanoic acid
• 化学式: C₉H₁₇NO₇
• 分子量: 251.23
• InChiKey: MSFSPUZXLOGKHJ-WMDYQWKBSA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  -4.6
• 重原子数：
  17
• 可旋转键数：
  4
• 环数：
  1.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.89
• 拓扑面积：
  143
• 氢给体数：
  5
• 氢受体数：
  8

文献信息

• NUCLEIC ACID, PHARMACEUTICAL COMPOSITION AND CONJUGATE CONTAINING NUCLEIC ACID, AND USE THEREOF
  申请人：Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd.

  公开号：EP3842534A1

  公开（公告）日：2021-06-30

  Provided is a siRNA for inhibiting HBV gene expression, comprising a sense strand and an antisense strand. The sense strand comprises a nucleotide sequence 1, and the antisense strand comprises a nucleotide sequence 2; the nucleotide sequence 1 and the nucleotide sequence 2 are at least partially reversely complementary to form a double-stranded region; the nucleotide sequence 1 and the nucleotide sequence shown in SEQ ID NO: 1 are equal in length, and no more than 3 nucleotide differences are generated; the nucleotide sequence 2 and the nucleotide sequence shown in SEQ ID NO: 2 are equal in length, and no more than 3 nucleotide differences are generated; nucleotides of the 7th, 8th, and 9th bits of the nucleotide sequence 1 and the 2nd, 6th, 14th, and 16th of the nucleotide sequence 2 are fluoro-modified nucleotides. Also provided are a pharmaceutical composition and a conjugate containing the siRNA. The siRNA, the pharmaceutical composition, and the conjugate in the present disclosure have good activity for inhibiting HBV gene expression.

  本发明提供了一种用于抑制 HBV 基因表达的 siRNA，它包括有义链和反义链。有义链包括核苷酸序列 1，反义链包括核苷酸序列 2；核苷酸序列 1 和核苷酸序列 2 至少部分反向互补以形成双链区；核苷酸序列 1 和 SEQ ID NO：1的核苷酸序列1和SEQ ID NO：2所示的核苷酸序列1长度相等，且产生的核苷酸差异不超过3个；核苷酸序列2和SEQ ID NO：2所示的核苷酸序列2长度相等，且产生的核苷酸差异不超过3个；核苷酸序列1的第7位、第8位和第9位核苷酸和核苷酸序列2的第2位、第6位、第14位和第16位核苷酸是氟修饰核苷酸。此外，还提供了一种药物组合物和一种含有 siRNA 的共轭物。本公开的 siRNA、药物组合物和共轭物在抑制 HBV 基因表达方面具有良好的活性。
• [EN] NUCLEIC ACID, COMPOSITION AND CONJUGATE CONTAINING NUCLEIC ACID, PREPARATION METHOD THEREFOR AND USE THEREOF<br/>[FR] ACIDE NUCLÉIQUE, COMPOSITION ET CONJUGUÉ CONTENANT UN ACIDE NUCLÉIQUE, PROCÉDÉ DE PRÉPARATION ET UTILISATION ASSOCIÉS<br/>[ZH] 一种核酸、含有该核酸的组合物与缀合物及制备方法和用途
  申请人：SUZHOU RIBO LIFE SCIENCE CO LTD

  公开号：WO2020135673A1

  公开（公告）日：2020-07-02

  本公开提供了一种抑制载脂蛋白C3基因表达的siRNA，含有该siRNA的药物组合物和缀合物。所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，该siRNA含有正义链和反义链，所述正义链含有核苷酸序列I，所述核苷酸序列I与SEQ ID NO:1所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异，所述反义链含有核苷酸序列II，所述核苷酸序列II与SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异。本公开提供的siRNA及其药物组合物和缀合物，可以有效治疗和/或预防血脂异常。
• [EN] NUCLEIC ACID, COMPOSITION AND CONJUGATE CONTAINING NUCLEIC ACID, PREPARATION METHOD, AND USE<br/>[FR] ACIDE NUCLÉIQUE, COMPOSITION ET CONJUGUÉ CONTENANT UN ACIDE NUCLÉIQUE, PROCÉDÉ DE PRÉPARATION ET UTILISATION<br/>[ZH] 一种核酸、含有该核酸的组合物与缀合物及制备方法和用途
  申请人：SUZHOU RIBO LIFE SCIENCE CO LTD

  公开号：WO2020147847A1

  公开（公告）日：2020-07-23

  一种抑制因子XII(Factor XII，FXII)基因表达的siRNA，含有该siRNA的药物组合物和缀合物。该siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，该siRNA含有正义链和反义链，其中正义链含有核苷酸序列I，核苷酸序列I与SEQ ID NO:1所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异，反义链含有核苷酸序列II，核苷酸序列II与SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异。该siRNA及其药物组合物和缀合物，可以治疗和/或预防遗传性血管性水肿(HAE)和/或血栓形成。
• [EN] NUCLEIC ACID, PHARMACEUTICAL COMPOSITION, CONJUGATE, PREPARATION METHOD, AND USE<br/>[FR] ACIDE NUCLÉIQUE, COMPOSITION PHARMACEUTIQUE, CONJUGUÉ, PROCÉDÉ DE PRÉPARATION ET UTILISATION<br/>[ZH] 核酸、药物组合物与缀合物及制备方法和用途
  申请人：SUZHOU RIBO LIFE SCIENCE CO LTD

  公开号：WO2020233655A1

  公开（公告）日：2020-11-26

  一种抑制前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型(PCSK9)基因表达的siRNA，含有该siRNA的药物组合物和缀合物。所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，该siRNA含有正义链和反义链，所述正义链含有核苷酸序列I，所述核苷酸序列I与SEQ ID NO:1所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异，所述反义链含有核苷酸序列II，所述核苷酸序列II与SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异。上述siRNA及其药物组合物和缀合物，可以有效治疗和/或预防高胆固醇血症。
• [EN] NUCLEIC ACID, PHARMACEUTICAL COMPOSITION AND CONJUGATE, PREPARATION METHOD AND USE<br/>[FR] ACIDE NUCLÉIQUE, COMPOSITION ET CONJUGUÉ PHARMACEUTIQUES, LEUR PROCÉDÉ DE PRÉPARATION ET LEUR UTILISATION<br/>[ZH] 核酸、药物组合物与缀合物及制备方法和用途
  申请人：SUZHOU RIBO LIFE SCIENCE CO LTD

  公开号：WO2020238763A1

  公开（公告）日：2020-12-03

  提供了一种抑制补体蛋白5(C5)基因表达的siRNA，以及含有siRNA的药物组合物和缀合物。siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，siRNA含有正义链和反义链，正义链含有核苷酸序列I，核苷酸序列I与SEQ ID NO:1所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异，反义链含有核苷酸序列II，核苷酸序列II与SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异。还提供将siRNA及其药物组合物和缀合物用于治疗和/或预防补体介导的相关疾病，例如重症肌无力症(MG)，的方法。