RG7800

• 分子结构分类: 有机化合物 - 有机杂环化合物 - 吡啶并嘧啶类
• 英文名称: RG7800
• 英文别名: 2-(4-ethyl-6-methylpyrazolo[1,5-a]pyrazin-2-yl)-9-methyl-7-(1-methylpiperidin-4-yl)pyrido[1,2-a]pyrimidin-4-one
• 化学式: C₂₄H₂₈N₆O
• 分子量: 416.526
• InChiKey: GYFRQCMDLBNZSF-UHFFFAOYSA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  1.6
• 重原子数：
  31
• 可旋转键数：
  3
• 环数：
  5.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.42
• 拓扑面积：
  66.1
• 氢给体数：
  0
• 氢受体数：
  5

反应信息

• 作为产物：
  描述：

  3,5-吡唑羧酸二乙酯 在 N-甲基哌嗪 、 (1,1'-bis(diphenylphosphino)ferrocene)palladium(II) dichloride 、 potassium carbonate 、 caesium carbonate 、 N,N-二异丙基乙胺 、 红铝 、 N,N-二甲基对甲苯胺 、 zinc(II) chloride 、 三氯氧磷 作用下， 以 二氯甲烷 、 甲基叔丁基醚 、 丙酮 、 甲苯 为溶剂， 反应 71.5h， 生成 RG7800
  参考文献：
  名称：

  [EN] A PROCESS FOR THE PREPARATION OF 2-PYRAZOLO[1,5-A]PYRAZIN-2-YLPYRIDO[1,2-A]PYRIMIDIN-4-ONE
  [FR] PROCÉDÉ DE PRÉPARATION DE 2-PYRAZOLO[1,5-A]PYRAZINE-2-YLPYRIDO[1,2-A]PYRIMIDINE-4-ONE

  摘要：

  本发明涉及一种用于制备2-吡唑并[1,5-a]吡嗪-2-基吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮衍生物的方法，该衍生物可用作药物活性化合物。

  公开号：

  WO2017186668A1

文献信息

• [EN] A PROCESS FOR THE PREPARATION OF 2-PYRAZOLO[1,5-A]PYRAZIN-2-YLPYRIDO[1,2-A]PYRIMIDIN-4-ONE<br/>[FR] PROCÉDÉ DE PRÉPARATION DE 2-PYRAZOLO[1,5-A]PYRAZINE-2-YLPYRIDO[1,2-A]PYRIMIDINE-4-ONE
  申请人：HOFFMANN LA ROCHE

  公开号：WO2017186668A1

  公开（公告）日：2017-11-02

  The present invention relates to a process for the preparation of 2-pyrazolo[1,5-a]pyrazin-2-ylpyrido[1,2-a]pyrimidin-4-one derivatives useful as pharmaceutically active compounds.

  本发明涉及一种用于制备2-吡唑并[1,5-a]吡嗪-2-基吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮衍生物的方法，该衍生物可用作药物活性化合物。
• COMPOUNDS FOR TREATING SPINAL MUSCULAR ATROPHY
  申请人：PTC Therapeutics, Inc.

  公开号：US20180105526A1

  公开（公告）日：2018-04-19

  Provided herein are compounds, compositions thereof and uses therewith for treating spinal muscular atrophy.

  本文提供了用于治疗脊髓性肌萎缩症的化合物、其组成物和使用方法。
• Methods for modulating the amount of RNA transcripts
  申请人：PTC Therapeutics, Inc.

  公开号：US10195202B2

  公开（公告）日：2019-02-05

  Described herein are methods for modulating the amount of a gene product and compounds for use in such methods. More particularly, described herein are methods for modulating the amount of an RNA transcript or protein product as the result of gene expression and compounds for use in such methods.

  本文描述的是调节基因产物量的方法和用于此类方法的化合物。更具体地说，这里描述的是调节作为基因表达结果的 RNA 转录物或蛋白质产物量的方法和用于这种方法的化合物。
• Methods for modulating RNA splicing
  申请人：PTC Therapeutics, Inc.

  公开号：US10668171B2

  公开（公告）日：2020-06-02

  In one aspect, described herein is a recognition element for splicing modifier (REMS) that can be recognized by a compound provided herein. In another aspect, described herein are methods for modulating the amount of a product of a gene, wherein a precursor RNA transcript transcribed from the gene contains a REMS, and the methods utilizing a compound described herein. More particularly, described herein are methods for modulating the amount of an RNA transcript or protein product encoded by a gene, wherein a precursor RNA transcript transcribed from the gene comprises a REMS, and the methods utilizing a compound described herein. In another aspect, provided herein are artificial gene constructs comprising a REMS, and uses of those artificial gene constructs to modulate functional protein production. In another aspect, provided herein are methods for altering endogenous genes to comprise a REMS, and the use of a compound described herein to modulate the functional protein produced from such altered endogenous genes.

  一方面，本文描述了一种可被本文提供的化合物识别的剪接修饰物（REMS）识别元件。另一方面，本文所述的是调节基因产物量的方法，其中从基因转录的前体 RNA 转录本含有 REMS，该方法利用本文所述的化合物。更具体地说，本文所述的是调节由基因编码的 RNA 转录物或蛋白质产物量的方法，其中由基因转录的前体 RNA 转录物含有 REMS，以及利用本文所述化合物的方法。另一方面，本文提供了包含 REMS 的人工基因构建体，以及利用这些人工基因构建体调节功能性蛋白质生产的方法。另一个方面，本文提供了改变内源基因使其包含 REMS 的方法，以及利用本文所述化合物调节由这种改变的内源基因产生的功能蛋白的方法。
• Compounds for treating spinal muscular atrophy
  申请人：PTC Therapeutics, Inc.

  公开号：US10851101B2

  公开（公告）日：2020-12-01

  Provided herein are compounds of Formula (I): and forms thereof, including compositions thereof and uses therewith for treating spinal muscular atrophy.

  本文提供的是式 (I) 化合物： 及其形式，包括其组合物和用途，用于治疗脊髓性肌萎缩症。