2-amino-9-[(2R,3S,4S,5R)-5-(ethynoxymethyl)-3,4-dihydroxyoxolan-2-yl]-1H-purin-6-one

• 分子结构分类: 有机化合物 - 核苷、核苷酸和类似物 - 嘌呤核苷
• 英文名称: 2-amino-9-[(2R,3S,4S,5R)-5-(ethynoxymethyl)-3,4-dihydroxyoxolan-2-yl]-1H-purin-6-one
• 化学式: C₁₂H₁₃N₅O₅
• 分子量: 307.26
• InChiKey: MZGKDYXXRUFUPL-ICQCTTRCSA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  -2.1
• 重原子数：
  22
• 可旋转键数：
  4
• 环数：
  3.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.42
• 拓扑面积：
  144
• 氢给体数：
  4
• 氢受体数：
  6

文献信息

• [EN] COMPOSITIONS AND METHODS FOR DELIVERY OF THERAPEUTIC AGENTS<br/>[FR] COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS PERMETTANT D'ADMINISTRER DES AGENTS THÉRAPEUTIQUES
  申请人：MODERNATX INC

  公开号：WO2017099823A1

  公开（公告）日：2017-06-15

  This disclosure provides improved lipid-based compositions, including lipid nanoparticle compositions, and methods of use thereof for delivering agents in vivo including nucleic acids and proteins. These compositions are not subject to accelerated blood clearance and they have an improved toxicity profile in vivo.

  这项披露提供了改进的基于脂质的组合物，包括脂质纳米粒子组合物，以及它们用于体内传递药剂的方法，包括核酸和蛋白质。这些组合物不受加速血清清除的影响，并且它们在体内具有改进的毒性特性。
• [EN] MODIFIED NUCLEIC ACID MOLECULES AND USES THEREOF<br/>[FR] MOLÉCULES D'ACIDE NUCLÉIQUE MODIFIÉES ET LEURS UTILISATIONS
  申请人：MODERNA THERAPEUTICS INC

  公开号：WO2014093924A1

  公开（公告）日：2014-06-19

  The present disclosure provides modified nucleosides, nucleotides, and nucleic acids, and methods of using them.

  本公开提供了经修改的核苷、核苷酸和核酸，以及它们的使用方法。
• [EN] POLYNUCLEOTIDES ENCODING LIPOPROTEIN LIPASE FOR THE TREATMENT OF HYPERLIPIDEMIA<br/>[FR] POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR LA LIPOPROTÉINE LIPASE DESTINÉS AU TRAITEMENT DE L'HYPERLIPIDÉMIE
  申请人：MODERNATX INC

  公开号：WO2017201333A1

  公开（公告）日：2017-11-23

  The invention relates to mRNA therapy for the treatment of hyperlipidemia. mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode human lipoprotein lipase (LPL), isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising LPL. mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto, mRNA therapeaies of the invention increase and/or restore deficient levels of LPL expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of triglycerides associated with deficient LPL activity in subjects.

  该发明涉及mRNA疗法用于治疗高脂血症。该发明中使用的mRNA，在体内给予时，编码人类脂蛋白脂肪酶（LPL）、其异构体、其功能性片段以及包含LPL的融合蛋白。该发明中的mRNA最好被封装在脂质纳米颗粒（LNPs）中，以实现对受试者的细胞和/或组织的高效传递，当给予治疗时，该发明中的mRNA疗法增加和/或恢复受试者中LPL表达和/或活性的不足水平。该发明中的mRNA疗法进一步降低与受试者中LPL活性不足相关的甘油三酯水平。
• TRINUCLEOTIDE MRNA CAP ANALOGS
  申请人：ModernaTX, Inc.

  公开号：US20190211368A1

  公开（公告）日：2019-07-11

  The present disclosure relates to cap analogs, which can result in high levels of capping efficiency and transcription and improved translation efficiencies. The present disclosure also relates to methods useful for preparing cap analogs and using mRNA species containing such analogs, as well as kits containing the novel cap analogs.

  本公开涉及盖帽类似物，可以导致高水平的盖帽效率和转录以及改善翻译效率。本公开还涉及用于制备盖帽类似物和使用含有这种类似物的mRNA物种的有用方法，以及包含新型盖帽类似物的试剂盒。
• PEG LIPIDS AND USES THEREOF
  申请人：Moderna TX, Inc.

  公开号：US20220047518A1

  公开（公告）日：2022-02-17

  The present disclosure in part provides compounds (i.e., PEG lipids) which are useful in pharmaceutical compositions, cosmetic compositions, and drug delivery systems, e.g, for use in lipid nanoparticle (LNP) formulations. The present disclosure also provides LNP formulations comprising PEG lipids described herein, and methods of using the same. For example, the LNPs provided herein are useful for the delivery of an agent (e.g, therapeutic agent) to a subject. The PEG lipids and LNPs provided herein, in certain embodiments, exhibit increased PEG shedding compared to existing PEG lipids and LNP formulations.

  本公开部分提供了化合物（即PEG脂质），这些化合物在制药组合物、化妆品组合物和药物递送系统中非常有用，例如用于脂质纳米粒（LNP）配方。本公开还提供了包含此处所述PEG脂质的LNP配方以及使用它们的方法。例如，此处提供的LNP对于将药物（例如治疗药物）递送到主体中非常有用。在某些实施例中，此处提供的PEG脂质和LNP表现出比现有的PEG脂质和LNP配方更高的PEG脱落。