(2R)-1-[2-[2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy]ethoxy]-3-phenylmethoxypropan-2-ol

• 分子结构分类: 有机化合物 - 有机氧化合物
• 英文名称: (2R)-1-[2-[2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy]ethoxy]-3-phenylmethoxypropan-2-ol
• 化学式: C₁₆H₂₆O₆
• 分子量: 314.37
• InChiKey: OZOWNSQDUGHOIG-INIZCTEOSA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  -0.2
• 重原子数：
  22
• 可旋转键数：
  14
• 环数：
  1.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.62
• 拓扑面积：
  77.4
• 氢给体数：
  2
• 氢受体数：
  6

文献信息

• THERAPEUTIC AGENT FOR GLYCOGEN STORAGE DISEASE TYPE IA
  申请人：Daiichi Sankyo Company, Limited

  公开号：EP3763815A1

  公开（公告）日：2021-01-13

  The present invention establishes a molecular therapy for glycogen storage disease type Ia. The present invention provides an oligonucleotide of 15-30 bases comprising a nucleotide sequence complementary to the cDNA of G6PC gene with c.648G>T mutation, wherein the oligonucleotide comprises a sequence complementary to a region comprising any site between the 82nd to the 92nd nucleotide from the 5' end of exon 5 of the G6PC gene with c.648G>T mutation, a pharmacologically acceptable salt or solvate thereof. Also provided is a pharmaceutical drug comprising the oligonucleotide, a pharmacologically acceptable salt or solvate thereof (e.g., therapeutic drug for glycogen storage disease type Ia).

  本发明确立了一种治疗糖原贮积病 Ia 型的分子疗法。本发明提供了一种15-30个碱基的寡核苷酸，该寡核苷酸包含与c.648G>T突变的G6PC基因cDNA互补的核苷酸序列，其中该寡核苷酸包含与c.648G>T突变的G6PC基因外显子5的5'端第82个核苷酸至第92个核苷酸之间的任意位点组成的区域互补的序列、其药理学上可接受的盐或溶液。还提供了一种包含寡核苷酸、其药理学上可接受的盐或溶解物的药物（例如，糖原贮积病 Ia 型的治疗药物）。
• [EN] THERAPEUTIC AGENT FOR GLYCOGEN STORAGE DISEASE TYPE IA<br/>[FR] AGENT THÉRAPEUTIQUE POUR LA MALADIE DU STOCKAGE DU GLYCOGÈNE DE TYPE IA<br/>[JA] 糖原病Ｉａ型治療薬
  申请人：DAIICHI SANKYO CO LTD

  公开号：WO2019172286A1

  公开（公告）日：2019-09-12

  糖原病Ｉａ型の分子治療法を確立する。c.648G>T変異を有するG6PC遺伝子のcDNAに相補的なヌクレオチド配列からなる塩基数１５～３０のオリゴヌクレオチドであって、c.648G>T変異を有するG6PC遺伝子のエクソン５の5'末端から82番目乃至92番目のいずれかの部位を含む領域に相補的な配列からなる前記オリゴヌクレオチド、その薬理上許容される塩又は溶媒和物。前記オリゴヌクレオチド、その医薬的に許容できる塩又は溶媒和物を含む、医薬（例えば、糖原病Ｉａ型治療薬）。