Duchenne 型肌营养不良症是一种无法治愈的致命疾病,由缺乏细胞骨架蛋白肌营养不良蛋白引起。utrophin 的上调,一种抗肌萎缩蛋白旁系物,提供了一种独立于突变类型的潜在疗法。一流的 utrophin 调节剂 ezutromid/S
MT C1100 在 II 期临床试验中失败,需要开发具有更好功效、理化和 A
DME 特性和/或补充机制的化合物。我们已经发现并使用改进的表型筛选对一类新型 utrophin 调节剂进行了初步优化,其中报告
基因表达来自 utrophin 启动子的完整
基因组背景。我们通过目标去卷积研究进一步证明,包括表达分析和
化学蛋白质组学,