化合物IBIGLUSTAT | 1401090-53-6

• 物质功能分类: 生物化工 - 生化试剂 - 激动剂抑制剂
• 分子结构分类: 有机化合物 - 有机杂环化合物 - 奎宁环
• 中文名称: 化合物IBIGLUSTAT
• 英文名称: (S)-quinuclidin-3-yl (2-(2-(4-fluorophenyl)thiazol-4-yl)propan-2-yl)carbamate
• 英文别名: venglustat；ibiglustat；[(3S)-1-azabicyclo[2.2.2]octan-3-yl] N-[2-[2-(4-fluorophenyl)-1,3-thiazol-4-yl]propan-2-yl]carbamate
• CAS: 1401090-53-6
• 化学式: C₂₀H₂₄FN₃O₂S
• mdl: MFCD28502073
• 分子量: 389.494
• InChiKey: YFHRCLAKZBDRHN-MRXNPFEDSA-N

物化性质

• 密度：
  1.30±0.1 g/cm3(Predicted)
• 溶解度：
  DMSO：37.5（最大浓度 mg/mL）；96.28（最大浓度 mM）

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  3.5
• 重原子数：
  27
• 可旋转键数：
  5
• 环数：
  5.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.5
• 拓扑面积：
  82.7
• 氢给体数：
  1
• 氢受体数：
  6

安全信息

• 储存条件：
  2-8℃

制备方法与用途

ibiglustat（Venglustat）是葡萄糖脑苷脂合成酶的抑制剂，相关信息来源于专利WO 2015089067 A1中的化合物实例64。

反应信息

• 作为反应物：
  描述：

  化合物IBIGLUSTAT 在 盐酸 作用下， 以 异丙醇 为溶剂， 反应 18.0h， 以0.7 g的产率得到(S)-quinuclidin-3-yl (2-(2-(4-fluorophenyl)thiazol-4-yl)propan-2-yl)carbamate hydrochloride
  参考文献：
  名称：

  [EN] SALT FORMS OF (S)-Quinuclidin-3-yl (2-(2-(4-fluorophenyl)thiazol-4-yl)propan-2-yl)carbamate
  [FR] FORMES DE SEL DE (S)-QUINUCLIDIN-3-YL (2-(2-(4-FLUOROPHÉNYL)THIAZOL-4-YL)PROPAN-2-YL)CARBAMATE

  摘要：

  本发明涉及(S)-喹硫啉-3-基(2-(2-(4-氟苯基)噻唑-4-基)丙基)氨甲酸盐形式，用作葡糖鞘氨醇合成酶(GCS)的抑制剂，用于治疗代谢性疾病，如溶酶体贮积病，可单独使用或与酶替代疗法结合使用，并用于癌症的治疗。

  公开号：

  WO2014152215A1
• 作为产物：
  描述：

  3-[2-[2-(4-Fluorophenyl)-1,3-thiazol-4-yl]propan-2-yl]-1,4,2-dioxazol-5-one 以 甲苯 为溶剂， 反应 20.0h， 生成 化合物IBIGLUSTAT
  参考文献：
  名称：

  [EN] SALT FORMS OF (S)-Quinuclidin-3-yl (2-(2-(4-fluorophenyl)thiazol-4-yl)propan-2-yl)carbamate
  [FR] FORMES DE SEL DE (S)-QUINUCLIDIN-3-YL (2-(2-(4-FLUOROPHÉNYL)THIAZOL-4-YL)PROPAN-2-YL)CARBAMATE

  摘要：

  本发明涉及(S)-喹硫啉-3-基(2-(2-(4-氟苯基)噻唑-4-基)丙基)氨甲酸盐形式，用作葡糖鞘氨醇合成酶(GCS)的抑制剂，用于治疗代谢性疾病，如溶酶体贮积病，可单独使用或与酶替代疗法结合使用，并用于癌症的治疗。

  公开号：

  WO2014152215A1

文献信息

• [EN] METHODS FOR TREATING NEUROLOGICAL SYMPTOMS ASSOCIATED WITH LYSOSOMAL STORAGE DISEASES<br/>[FR] MÉTHODES DE TRAITEMENT DE SYMPTÔMES NEUROLOGIQUES ASSOCIÉS À DES MALADIES LYSOSOMALES
  申请人：GENZYME CORP

  公开号：WO2021156769A1

  公开（公告）日：2021-08-12

  Methods are provided for treating or preventing neurological symptoms and disorders which are associated with, e.g., lysosomal storage diseases. The methods include enhancing neuronal connectivity within the brain of a subject, increasing brain tissue volume, or preventing or delaying loss of brain tissue volume in a subject. Also provided are methods for monitoring the progression or regression of a neurological disorder, or assessing the onset of a neurological disorder, associated with a lysosomal storage disease, in which brain tissue volume of the subject is measured.

  提供了用于治疗或预防与溶酶体贮积病等相关的神经症状和疾病的方法。这些方法包括增强受试者大脑内的神经连接、增加大脑组织体积，或者预防或延迟受试者大脑组织体积的丧失。还提供了用于监测神经疾病的进展或退化，或评估与溶酶体贮积病相关的神经疾病的发作的方法，其中测量了受试者的大脑组织体积。
• [EN] METHODS FOR TREATING PROTEINOPATHIES<br/>[FR] PROCÉDÉS DE TRAITEMENT DE PROTÉINOPATHIES
  申请人：GENZYME CORP

  公开号：WO2016145046A1

  公开（公告）日：2016-09-15

  This disclosure relates to a method of treating a proteinopathy in a subject, the method comprising administering to the subject an effective amount of a quinuclidine compound. The disclosure also relates to a method of reducing, reversing or preventing the accumulation of protein aggregates in tissue of a subject diagnosed as having a proteinopathy, or being at risk of developing a proteinopathy, the method comprising administering to the subject an effective amount of a quinuclidine compound. Also disclosed is a pharmaceutical composition comprising a quinuclidine compound for use in said methods. The proteinopathy may be a synucleinopathy or a tauopathy, such as Parkinson's disease, Alzheimer's disease or dementia with Lewy bodies.

  这份披露涉及一种治疗受试者蛋白病的方法，该方法包括向受试者施用有效量的环丙胺化合物。该披露还涉及一种减少、逆转或预防被诊断为患有蛋白病或有患蛋白病风险的受试者组织中蛋白聚集物积累的方法，该方法包括向受试者施用有效量的环丙胺化合物。还披露了一种包含环丙胺化合物的药物组合物，用于上述方法。蛋白病可能是突触核蛋白病或tau蛋白病，如帕金森病、阿尔茨海默病或带有Lewy小体的痴呆症。
• DEUTERATED COMPOUNDS FOR TREATING FABRY, GAUCHER, PARKINSON'S AND RELATED DISEASES AND CONDITIONS, AND COMPOSITIONS AND METHODS THEREOF
  申请人：X-Cutag Therapeutics, Inc.

  公开号：US20190248790A1

  公开（公告）日：2019-08-15

  Novel deuterium-containing chemical compounds are provided. They are glucosylceramide (GSC) synthase inhibitors and are useful for treating various types of lysosomal storage diseases including Fabry's disease, Gaucher's disease and Parkinson's disease, or related diseases and conditions. Also described are pharmaceutical compositions, and methods of preparation and use thereof.

  提供了含氘的新型化学化合物。它们是葡萄糖酰胺（GSC）合成酶抑制剂，可用于治疗包括法布瑞氏病、高雪氏病和帕金森病等各种类型的溶酶体贮积病，或相关疾病和症状。还描述了药物组合物以及其制备和使用方法。
• Glucosylceramide synthase inhibitors
  申请人：GENZYME CORPORATION

  公开号：US09126993B2

  公开（公告）日：2015-09-08

  The invention relates to inhibitors of glucosylceramide synthase (GCS) useful for the treatment metabolic diseases, such as lysosomal storage diseases, either alone or in combination with enzyme replacement therapy, and for the treatment of cancer.

  该发明涉及对葡萄糖鞘氨醇合成酶（GCS）的抑制剂，用于治疗代谢性疾病，如溶酶体贮积病，可以单独使用或与酶替代疗法结合使用，并用于癌症的治疗。
• [EN] GLUCOSYLCERAMIDE SYNTHASE INHIBITORS<br/>[FR] INHIBITEURS DE LA GLUCOSYLCÉRAMIDE SYNTHASE
  申请人：GENZYME CORP

  公开号：WO2015089067A1

  公开（公告）日：2015-06-18

  The invention relates to inhibitors of glucosylceramide synthase (GCS) useful for the treatment metabolic diseases, such as lysosomal storage diseases, either alone or in combination with enzyme replacement therapy.

  该发明涉及对葡萄糖酰胺合成酶（GCS）的抑制剂，用于治疗代谢性疾病，如溶酶体贮积病，可以单独应用或与酶替代疗法结合使用。