1,4-二氧杂螺(4.11)十六烷 | 67013-98-3

• 分子结构分类: 有机化合物 - 核苷、核苷酸和类似物 - 嘧啶核苷
• 中文名称: 1,4-二氧杂螺(4.11)十六烷
• 英文名称: cytarazid
• 英文别名: 4-amino-1-[(2R,3S,4S,5R)-3-azido-4-hydroxy-5-(hydroxymethyl)oxolan-2-yl]pyrimidin-2-one
• CAS: 67013-98-3
• 化学式: C₉H₁₂N₆O₄
• 分子量: 268.232
• InChiKey: FEOYKPQEERVCAV-PXBUCIJWSA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  -1.1
• 重原子数：
  19
• 可旋转键数：
  3
• 环数：
  2.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.56
• 拓扑面积：
  123
• 氢给体数：
  3
• 氢受体数：
  6

反应信息

• 作为反应物：
  描述：

  1,4-二氧杂螺(4.11)十六烷 在 palladium on activated charcoal 盐酸 、 氢气 作用下， 以 甲醇 为溶剂， 以94%的产率得到cytaramin*2HCl
  参考文献：
  名称：

  A new method for synthesizing the antineoplastic nucleosides 1-(2-azido-2-deoxy-.BETA.-D-arabinofuranosyl)cytosine (cytarazid) and 1-(2-amino-2-deoxy-.BETA.-D-arabinofuranosyl)cytosine (cytaramin) from uridine.

  摘要：

  研究人员开发了一种新方法，从尿苷合成抗肿瘤核苷 1-(2-叠氮-2-脱氧-β-D-阿拉伯呋喃糖基)胞嘧啶(2)和 1-(2-氨基-2-脱氧-β-D-阿拉伯呋喃糖基)-胞嘧啶(3)。N3-苯甲酰基尿苷衍生物 (5) 与 DPPA、三苯基膦和偶氮二甲酸二乙酯反应，得到了所需的 2'-叠氮-阿拉伯呋喃糖基衍生物 (6)，随后将其转化为引线 2 和引线 3。

  DOI：

  10.1248/cpb.37.1659
• 作为产物：
  描述：

  3',5'-O-(1,1,3,3-四异丙基-1,3-二硅氧烷)尿苷 在 ammonium hydroxide 、 叠氮磷酸二苯酯 、 四丁基氟化铵 、 Phosphoryl oxychloride 、 三乙胺 、 三苯基膦 、 偶氮二甲酸二乙酯 作用下， 以 四氢呋喃 、 甲醇 、 二氯甲烷 、 乙腈 为溶剂， 生成 1,4-二氧杂螺(4.11)十六烷
  参考文献：
  名称：

  A new method for synthesizing the antineoplastic nucleosides 1-(2-azido-2-deoxy-.BETA.-D-arabinofuranosyl)cytosine (cytarazid) and 1-(2-amino-2-deoxy-.BETA.-D-arabinofuranosyl)cytosine (cytaramin) from uridine.

  摘要：

  研究人员开发了一种新方法，从尿苷合成抗肿瘤核苷 1-(2-叠氮-2-脱氧-β-D-阿拉伯呋喃糖基)胞嘧啶(2)和 1-(2-氨基-2-脱氧-β-D-阿拉伯呋喃糖基)-胞嘧啶(3)。N3-苯甲酰基尿苷衍生物 (5) 与 DPPA、三苯基膦和偶氮二甲酸二乙酯反应，得到了所需的 2'-叠氮-阿拉伯呋喃糖基衍生物 (6)，随后将其转化为引线 2 和引线 3。

  DOI：

  10.1248/cpb.37.1659

文献信息

• [EN] COMPOSITIONS AND METHODS FOR DELIVERY OF THERAPEUTIC AGENTS<br/>[FR] COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS PERMETTANT D'ADMINISTRER DES AGENTS THÉRAPEUTIQUES
  申请人：MODERNATX INC

  公开号：WO2017099823A1

  公开（公告）日：2017-06-15

  This disclosure provides improved lipid-based compositions, including lipid nanoparticle compositions, and methods of use thereof for delivering agents in vivo including nucleic acids and proteins. These compositions are not subject to accelerated blood clearance and they have an improved toxicity profile in vivo.

  这项披露提供了改进的基于脂质的组合物，包括脂质纳米粒子组合物，以及它们用于体内传递药剂的方法，包括核酸和蛋白质。这些组合物不受加速血清清除的影响，并且它们在体内具有改进的毒性特性。
• [EN] TRANSLATIONAL ENHANCERS AND RELATED METHODS<br/>[FR] AMPLIFICATEURS DE TRADUCTION ET PROCÉDÉS ASSOCIÉS
  申请人：EFFECTOR THERAPEUTICS INC

  公开号：WO2021001739A1

  公开（公告）日：2021-01-07

  The present disclosure relates to novel translational enhancers comprising an eukaryotic initiation factor 4E (eIF4E) ligand attached to a dinucleotide. The present disclosure also relates to RNA molecules (e.g., mRNAs) comprising the novel translational enhancers, which imparts properties to the RNA molecules that are advantageous to therapeutic development, methods of using RNA molecules comprising such novel translational enhancers for therapeutic uses, as well as kits containing the translational enhancers.

  本公开涉及包含连接到二核苷酸的真核起始因子4E（eIF4E）配体的新型转译增强剂。本公开还涉及包含这些新型转译增强剂的RNA分子（例如mRNA），这些RNA分子赋予了对治疗开发有利的特性，以及使用包含这些新型转译增强剂的RNA分子进行治疗用途的方法，以及包含转译增强剂的试剂盒。
• [EN] POLYNUCLEOTIDES ENCODING LIPOPROTEIN LIPASE FOR THE TREATMENT OF HYPERLIPIDEMIA<br/>[FR] POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR LA LIPOPROTÉINE LIPASE DESTINÉS AU TRAITEMENT DE L'HYPERLIPIDÉMIE
  申请人：MODERNATX INC

  公开号：WO2017201333A1

  公开（公告）日：2017-11-23

  The invention relates to mRNA therapy for the treatment of hyperlipidemia. mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode human lipoprotein lipase (LPL), isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising LPL. mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto, mRNA therapeaies of the invention increase and/or restore deficient levels of LPL expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of triglycerides associated with deficient LPL activity in subjects.

  该发明涉及mRNA疗法用于治疗高脂血症。该发明中使用的mRNA，在体内给予时，编码人类脂蛋白脂肪酶（LPL）、其异构体、其功能性片段以及包含LPL的融合蛋白。该发明中的mRNA最好被封装在脂质纳米颗粒（LNPs）中，以实现对受试者的细胞和/或组织的高效传递，当给予治疗时，该发明中的mRNA疗法增加和/或恢复受试者中LPL表达和/或活性的不足水平。该发明中的mRNA疗法进一步降低与受试者中LPL活性不足相关的甘油三酯水平。
• [EN] POLYNUCLEOTIDES ENCODING JAGGED1 FOR THE TREATMENT OF ALAGILLE SYNDROME<br/>[FR] POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR JAGGED1 POUR LE TRAITEMENT DU SYNDROME D'ALAGILLE
  申请人：MODERNATX INC

  公开号：WO2017201342A1

  公开（公告）日：2017-11-23

  The invention relates to mRNA therapy for the treatment of Alagille syndrome (ALGS), mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode JAGGED 1 (JAG1), isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising JAG1, mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto. mRNA therapies of the invention increase and/or restore deficient levels of JAG1 expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of toxic metabolites associated with deficient JAG1 activity in subjects.

  该发明涉及用于治疗艾拉吉尔综合征（ALGS）的mRNA疗法，该发明中使用的mRNA，在体内给予时，编码JAGGED 1（JAG1）、其同工异构体、其功能性片段以及包含JAG1的融合蛋白，该发明的mRNA最好被封装在脂质纳米颗粒（LNPs）中，以实现对受试者的细胞和/或组织的有效传递，当向受试者施用时。该发明的mRNA疗法增加和/或恢复受试者中JAG1表达和/或活性的不足水平。该发明的mRNA疗法进一步降低与受试者中JAG1活性不足相关的有毒代谢物水平。
• [EN] POLYNUCLEOTIDES ENCODING CYSTIC FIBROSIS TRANSMEMBRANE CONDUCTANCE REGULATOR FOR THE TREATMENT OF CYSTIC FIBROSIS<br/>[FR] POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR UN RÉGULATEUR DE CONDUCTANCE TRANSMEMBRANAIRE DE FIBROSE KYSTIQUE POUR LE TRAITEMENT DE LA FIBROSE KYSTIQUE
  申请人：MODERNATX INC

  公开号：WO2017201347A1

  公开（公告）日：2017-11-23

  The invention relates to mRNA therapy for the treatment of cystic fibrosis. mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR), isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising CFTR. mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto. mRNA therapies of the invention increase and/or restore deficient levels of CFTR expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of toxic metabolites associated with deficient CFTR activity in subjects.

  该发明涉及mRNA治疗囊性纤维化的方法。该发明中使用的mRNAs在体内施用时，编码囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）、其同工型、功能性片段以及包含CFTR的融合蛋白。该发明中的mRNAs最好被封装在脂质纳米粒子（LNPs）中，以实现有效地传递到受试者的细胞和/或组织，当施用给受试者时。该发明的mRNA治疗方法增加和/或恢复受试者中CFTR表达和/或活性的不足水平。该发明的mRNA治疗方法进一步降低与受试者中CFTR活性不足相关的有毒代谢物的水平。