4-(dimethylamino)butanoic acid 1,17-bis(2-((2-pentylcyclopropyl)methyl)cyclopropyl)heptadecan-9-yl ester | 1347052-30-5

• 分子结构分类: 有机化合物 - 脂质和类脂质分子 - 脂肪酰基
• 英文名称: 4-(dimethylamino)butanoic acid 1,17-bis(2-((2-pentylcyclopropyl)methyl)cyclopropyl)heptadecan-9-yl ester
• 英文别名: 1,17-bis(2-((2-pentylcyclopropyl)methyl)cyclopropyl)heptadecan-9-yl-4-(dimethylamino)butanoate；CP-MC3；1,17-Bis[2-[(2-pentylcyclopropyl)methyl]cyclopropyl]heptadecan-9-yl 4-(dimethylamino)butanoate
• CAS: 1347052-30-5
• 化学式: C₄₇H₈₇NO₂
• 分子量: 698.213
• InChiKey: SUSWFCVLDSAKGG-UHFFFAOYSA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  18.2
• 重原子数：
  50
• 可旋转键数：
  36
• 环数：
  4.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.98
• 拓扑面积：
  29.5
• 氢给体数：
  0
• 氢受体数：
  3

反应信息

• 作为产物：
  描述：

  亚油醇甲基磺酸酯 在 4-二甲氨基吡啶 、 magnesiumbromide etherate 、 Dimethylzinc 、 magnesium 、 盐酸-N-乙基-Nˊ-(3-二甲氨基丙基)碳二亚胺 、 N,N-二异丙基乙胺 作用下， 以 四氢呋喃 、 乙醚 、 正己烷 、 二氯甲烷 为溶剂， 反应 6.5h， 生成 4-(dimethylamino)butanoic acid 1,17-bis(2-((2-pentylcyclopropyl)methyl)cyclopropyl)heptadecan-9-yl ester
  参考文献：
  名称：

  [EN] NOVEL CYCLIC CATIONIC LIPIDS AND METHODS OF USE
  [FR] NOUVEAUX LIPIDES CATIONIQUES CYCLIQUES ET PROCÉDÉS D'UTILISATION

  摘要：

  本发明提供了用于将治疗剂传递至细胞的组合物和方法。具体包括新型阳离子脂质和核酸-脂质颗粒，能够有效地封装核酸并有效地将封装的核酸传递至体内细胞。本发明的组合物非常强效，因此能够以相对较低的剂量有效地降低特定靶蛋白的表达。此外，与先前已知的组合物和方法相比，本发明的组合物和方法毒性较低，提供更大的治疗指数。

  公开号：

  WO2011141704A1

文献信息

• NON-LIPOSOMAL SYSTEMS FOR NUCLEIC ACID DELIVERY
  申请人：PROTIVA BIOTHERAPEUTICS, INC.

  公开号：US20160032320A1

  公开（公告）日：2016-02-04

  The present invention provides novel, stable lipid particles having a non-lamellar structure and comprising one or more active agents or therapeutic agents, methods of making such lipid particles, and methods of delivering and/or administering such lipid particles. More particularly, the present invention provides stable nucleic acid-lipid particles (SNALP) that have a non-lamellar structure and that comprise a nucleic acid (such as one or more interfering RNA), methods of making the SNALP, and methods of delivering and/or administering the SNALP.

  本发明提供了一种新颖的、稳定的脂质颗粒，具有非层状结构，包括一种或多种活性剂或治疗剂，以及制备这种脂质颗粒的方法，以及传递和/或给予这种脂质颗粒的方法。更具体地，本发明提供了稳定的核酸脂质颗粒（SNALP），其具有非层状结构，包括核酸（如一种或多种干扰RNA），制备SNALP的方法，以及传递和/或给予SNALP的方法。
• COMPOSITIONS AND METHODS FOR SILENCING APOLIPOPROTEIN B
  申请人：Heyes James

  公开号：US20130123339A1

  公开（公告）日：2013-05-16

  The present invention provides compositions and methods for the delivery of interfering RNAs such as siRNAs that silence APOB expression in cells such as liver cells. In particular, the nucleic acid-lipid particles provide efficient encapsulation of nucleic acids and efficient delivery of the encapsulated nucleic acid to cells such as liver cells in vivo. The compositions of the present invention are highly potent, thereby allowing effective knock-down of APOB at relatively low doses. In addition, the compositions and methods of the present invention are less toxic and provide a greater therapeutic index compared to compositions and methods previously known in the art.

  本发明提供了一种用于传递干扰RNA（如siRNA）的组合物和方法，用于在细胞中（如肝细胞）沉默APOB表达。具体来说，核酸-脂质颗粒能够有效地封装核酸，并有效地将封装的核酸传递给体内的细胞，如肝细胞。本发明的组合物非常有效，因此可以在相对较低的剂量下有效地降低APOB的表达。此外，与先前已知的技术相比，本发明的组合物和方法毒性较低，并且提供了更大的治疗指数。
• NOVEL LIPIDS AND COMPOSITIONS FOR THE DELIVERY OF THERAPEUTICS
  申请人：Manoharan Muthiah

  公开号：US20110311582A1

  公开（公告）日：2011-12-22

  The present invention provides lipids that are advantageously used in lipid particles for the in vivo delivery of therapeutic agents to cells. In particular, the invention formula (I) provides lipids having the following structure XXXIII wherein: R 1 and R 2 are each independently for each occurrence optionally substituted C 10 -C 30 alkyl, optionally substituted C 10 -C 30 alkenyl, optionally substituted C 10 -C 30 alkynyl, optionally substituted C 10 -C 30 acyl, or -linker-ligand; R 3 is H, optionally substituted C 1 -C 10 alkyl, optionally substituted C 2 -C 10 alkenyl, optionally substituted C 2 -C 10 alkynyl, alky lhetro cycle, alkylphosphate, alkylphosphorothioate, alkylphosphorodithioate, alkylphosphonates, alkylamines, hydroxyalkyls, ω-aminoalkyls, ω-(substituted)aminoalkyls, ω-phosphoalkyls, ω-thiophosphoalkyls, optionally substituted polyethylene glycol (PEG, mw 100-40K), optionally substituted mPEG (mw 120-40K), heteroaryl, heterocycle, or linker-ligand; and E is C(O)O or OC(O).

  本发明提供了脂质，这些脂质在体内传递治疗剂到细胞的脂质颗粒中具有优势。特别是，本发明公式（I）提供了具有以下结构XXXIII的脂质，其中：R1和R2分别为每次出现的可选取代C10-C30烷基，可选取代C10-C30烯基，可选取代C10-C30炔基，可选取代C10-C30酰基，或-连接物-配基; R3为H，可选取代C1-C10烷基，可选取代C2-C10烯基，可选取代C2-C10炔基，烷基杂环，烷基磷酸盐，烷基磷酸硫酸盐，烷基磷酸二硫酸盐，烷基膦酸盐，烷基胺，羟基烷基，ω-氨基烷基，ω-(取代)氨基烷基，ω-磷酸基烷基，ω-硫代磷酸基烷基，可选取代聚乙二醇（PEG，mw 100-40K），可选取代mPEG（mw 120-40K），杂环芳基，杂环，或连接物配基; E为C（O）O或OC（O）。
• NOVEL CYCLIC CATIONIC LIPIDS AND METHODS OF USE
  申请人：Heyes James

  公开号：US20130116307A1

  公开（公告）日：2013-05-09

  The present invention provides compositions and methods for the delivery of therapeutic agents to cells. In particular, these include novel cationic lipids and nucleic acid-lipid particles that provide efficient encapsulation of nucleic acids and efficient delivery of the encapsulated nucleic acid to cells in vivo. The compositions of the present invention are highly potent, thereby allowing effective knock-down of a specific target protein at relatively low doses. In addition, the compositions and methods of the present invention are less toxic and provide a greater therapeutic index compared to compositions and methods previously known in the art.

  本发明提供了传递治疗剂到细胞的组合物和方法。特别地，这些包括新型阳离子脂质和核酸-脂质颗粒，它们提供了核酸的高效封装和封装的核酸在体内的高效传递到细胞。本发明的组合物非常有效，因此可以在相对较低的剂量下有效地击打特定的靶蛋白。此外，本发明的组合物和方法比先前在艺术上已知的组合物和方法毒性更小，并提供更大的治疗指数。
• Lipids and compositions for the delivery of therapeutics
  申请人：Arbutus Biopharma Corporation

  公开号：US10835612B2

  公开（公告）日：2020-11-17

  The present invention provides lipids that are advantageously used in lipid particles for the in vivo delivery of therapeutic agents to cells. In particular, the invention provides lipids having the following structures:

  本发明提供的脂质可用于脂质微粒中，有利于向细胞体内输送治疗剂。本发明尤其提供具有以下结构的脂质：