β-Pseudouridin | 10547-37-2

• 分子结构分类: 有机化合物 - 核苷、核苷酸和类似物 - 核苷和核苷酸类似物
• 英文名称: β-Pseudouridin
• 英文别名: Pseuso-uridin；5-β-D-ribofuranosyl-1H-pyrimidine-2,4-dione；pseudouridine；5-β-D-Ribofuranosyl-1H-pyrimidin-2,4-dion；5-[(3R,4S,5R)-3,4-dihydroxy-5-(hydroxymethyl)oxolan-2-yl]-1H-pyrimidine-2,4-dione
• CAS: 10547-37-2
• 化学式: C₉H₁₂N₂O₆
• 分子量: 244.204
• InChiKey: PTJWIQPHWPFNBW-RKEPMNIXSA-N

物化性质

• 密度：
  1.641±0.06 g/cm3(Predicted)

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  -2.8
• 重原子数：
  17
• 可旋转键数：
  2
• 环数：
  2.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.56
• 拓扑面积：
  128
• 氢给体数：
  5
• 氢受体数：
  6

反应信息

• 作为产物：
  描述：

  在 三氯化硼 作用下， 以 二氯甲烷 为溶剂， 反应 8.5h， 以75%的产率得到β-Pseudouridin
  参考文献：
  名称：

  一种假尿嘧啶核苷的合成方法

  摘要：

  本发明涉及化学合成技术领域，提出了一种假尿嘧啶核苷的合成方法，以2,3,5‑三苄氧基‑D‑核糖酸‑1,4‑内酯为原料，与2,4‑二烷氧基‑5‑溴嘧啶进行加成反应后再用三乙基硅烷、三氟化硼乙醚进行还原反应，然后再用三氯化硼脱保护反应，得到假尿嘧啶核苷。通过上述技术方案，解决了现有技术中假尿苷的合成方法反应后处理难纯化、反应收率低、不适合大批量生产的问题。

  公开号：

  CN114940676A

文献信息

• [EN] MORPHOLINO MODIFIED OLIGOMERIC COMPOUNDS<br/>[FR] COMPOSÉS OLIGOMÈRES MODIFIÉS PAR MORPHOLINO
  申请人：IONIS PHARMACEUTICALS INC

  公开号：WO2018165564A1

  公开（公告）日：2018-09-13

  The present invention provides morpholino modified oligomeric compounds having at least one monomer subunit having Formula III, compounds having Formula I useful for making certain of the morpholino modified oligomeric compounds and methods of using the oligomeric compounds. In certain embodiments, the oligomeric compounds provided herein provide for an improved toxicity profile. Certain such oligomeric compounds are useful for hybridizing to a complementary nucleic acid, including but not limited, to nucleic acids in a cell. In certain embodiments, hybridization results in modulation of the amount of activity or expression of the target nucleic acid in a cell.

  本发明提供了具有至少一个具有第III式的单体亚单位的形磷酸酯修饰寡聚合物化合物，具有用于制备某些形磷酸酯修饰寡聚合物化合物的第I式化合物以及使用寡聚合物化合物的方法。在某些实施例中，本文提供的寡聚合物化合物具有改进的毒性概况。某些这样的寡聚合物化合物适用于与细胞中的互补核酸杂交，包括但不限于核酸。在某些实施例中，杂交导致细胞中目标核酸的活性或表达量的调节。
• [EN] TECHNOLOGIES USEFUL FOR OLIGONUCLEOTIDE PREPARATION<br/>[FR] TECHNOLOGIES UTILES POUR LA PRÉPARATION D'OLIGONUCLÉOTIDES
  申请人：WAVE LIFE SCIENCES LTD

  公开号：WO2020191252A1

  公开（公告）日：2020-09-24

  Among other things, the present disclosure provides technologies for oligonucleotide preparation, particularly chirally controlled oligonucleotide preparation, which technologies provide greatly improved crude purity and yield, and significantly reduce manufacturing costs.

  除其他事项外，本公开提供了寡核苷酸制备技术，特别是手性控制的寡核苷酸制备技术，这些技术大大提高了粗品纯度和产量，并显著降低了制造成本。
• [EN] TARGETED DELIVERY TO BETA CELLS<br/>[FR] ADMINISTRATION CIBLÉE À DES CELLULES BÊTA
  申请人：CHOUDHARY AMIT

  公开号：WO2018195486A1

  公开（公告）日：2018-10-25

  The disclosure includes zinc prodrugs for targeted delivery of therapeutic, diagnostic or imaging agents to β-cells and methods of use therefor. The disclosure also includes targeted delivery of small molecules to β-cells that stabilize and activate CRISPR effector proteins comprising at least one destabilization domain, to enable CRISPR-based genome editing and transcriptional activation or repression in β-cells.

  本公开内容包括用于将治疗性、诊断性或成像剂靶向递送至β细胞的锌前药及其使用方法。本公开内容还涉及将小分子靶向递送至β细胞，这些小分子能够稳定并激活至少含有一个不稳定域的CRISPR效应蛋白，从而在β细胞中实现基于CRISPR的基因编辑和转录激活或抑制。
• [EN] OLIGONUCLEOTIDE COMPOSITIONS AND METHODS THEREOF<br/>[FR] COMPOSITIONS OLIGONUCLÉOTIDIQUES ET MÉTHODES ASSOCIÉES
  申请人：WAVE LIFE SCIENCES LTD

  公开号：WO2019032612A1

  公开（公告）日：2019-02-14

  Among other things, the present disclosure provides oligonucleotides, compositions, and methods thereof. Among other things, the present disclosure encompasses the recognition that structural elements of oligonucleotides, such as base sequence, chemical modifications (e.g., modifications of sugar, base, and/or internucleotidic linkages) or patterns thereof, conjugation with additional chemical moieties, and/or stereochemistry [e.g., stereochemistry of backbone chiral centers (chiral internucleotidic linkages)], and/or patterns thereof, can have significant impact on oligonucleotide properties and activities, e.g., knockdown ability, stability, delivery, etc. In some embodiments, the oligonucleotides decrease the expression, activity and/or level of a C9orf72 gene, including but not limited to, one comprising a repeat expansion, or a gene product thereof. In some embodiments, the present disclosure provides methods for treatment of diseases using provided oligonucleotide compositions, for example, in treatment of C9orf72-related disorders.

  本公开提供寡核苷酸、组合物及其方法等内容。本公开涵盖了对寡核苷酸的结构元素（如碱基序列、化学修饰（例如糖、碱基和/或核苷酸间连接的修饰）或其模式、与额外化学基团的结合以及/或立体化学[例如骨架手性中心的立体化学（手性核苷酸间连接）]及/或其模式等）的认识，这些因素可能对寡核苷酸的性质和活性（例如敲低能力、稳定性、传递等）产生重要影响。在某些实施例中，寡核苷酸降低C9orf72基因的表达、活性和/或水平，包括但不限于包含重复扩展或其基因产物的基因。在某些实施例中，本公开提供使用所提供的寡核苷酸组合物治疗疾病的方法，例如治疗C9orf72相关疾病。
• [EN] MODIFIED OLIGOMERIC COMPOUNDS AND USES THEREOF<br/>[FR] COMPOSÉS OLIGOMÈRES MODIFIÉS ET LEURS UTILISATIONS
  申请人：IONIS PHARMACEUTICALS INC

  公开号：WO2021030763A1

  公开（公告）日：2021-02-18

  The present disclosure provides oligomeric compounds comprising a modified oligonucleotide having at least one stereo-non-standard nucleoside. An oligomeric compound comprising a modified oligonucleotide consisting of 12-30 linked nucleosides, wherein at least one nucleoside of the modified oligonucleotide is a stereo-non-standard nucleoside; and wherein the oligomeric compound is selected from among an RNAi compound, a modified CRISPR compound, and an artificial mRNA compound.

  本公开提供了包含至少一种立体非标准核苷酸的修饰寡核苷酸的寡聚化合物。包括由12-30个连接的核苷酸组成的修饰寡核苷酸的寡聚化合物，其中修饰寡核苷酸的至少一个核苷酸是立体非标准核苷酸；且所述寡聚化合物选自RNAi化合物、修饰CRISPR化合物和人工mRNA化合物。