heptadecan-9-yl 8-((2-hydroxyethyl)(8-(nonyloxy)-8-oxooctyl)amino)octanoate | 2089251-33-0

• 分子结构分类: 有机化合物 - 有机酸及其衍生物 - 羧酸及其衍生物
• 英文名称: heptadecan-9-yl 8-((2-hydroxyethyl)(8-(nonyloxy)-8-oxooctyl)amino)octanoate
• 英文别名: Lipid 5；nonyl 8-[(8-heptadecan-9-yloxy-8-oxooctyl)-(2-hydroxyethyl)amino]octanoate
• CAS: 2089251-33-0
• 化学式: C₄₄H₈₇NO₅
• 分子量: 710.178
• InChiKey: ABCVHPIKBGRCJA-UHFFFAOYSA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  15.5
• 重原子数：
  50
• 可旋转键数：
  43
• 环数：
  0.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.95
• 拓扑面积：
  76.1
• 氢给体数：
  1
• 氢受体数：
  6

反应信息

• 作为反应物：
  描述：

  heptadecan-9-yl 8-((2-hydroxyethyl)(8-(nonyloxy)-8-oxooctyl)amino)octanoate 在 ammonium hydroxide 作用下， 以 二氯甲烷 为溶剂， 反应 18.08h， 生成 heptadecan-9-yl 8-((2-(carbamoyloxy)ethyl)(8-(nonyloxy)-8-oxooctyl)amino)octanoate
  参考文献：
  名称：

  COMPOUNDS AND COMPOSITIONS FOR INTRACELLULAR DELIVERY OF THERAPEUTIC AGENTS

  摘要：

  该披露涉及新型脂质和相关组合物。纳米粒子组合物包括一种新型脂质以及其他脂质，例如磷脂、结构脂质和PEG脂质。纳米粒子组合物进一步包括治疗和/或预防剂，例如RNA，可用于将治疗和/或预防剂传递到哺乳动物细胞或器官中，例如调节多肽、蛋白质或基因表达。

  公开号：

  US20220409536A1
• 作为产物：
  描述：

  heptadecan-9-yl 8-bromooctanoate 在 potassium carbonate 、 N,N-二异丙基乙胺 、 potassium iodide 作用下， 以 乙醇 、 乙腈 为溶剂， 生成 heptadecan-9-yl 8-((2-hydroxyethyl)(8-(nonyloxy)-8-oxooctyl)amino)octanoate
  参考文献：
  名称：

  [EN] POLYNUCLEOTIDES ENCODING LIPOPROTEIN LIPASE FOR THE TREATMENT OF HYPERLIPIDEMIA
  [FR] POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR LA LIPOPROTÉINE LIPASE DESTINÉS AU TRAITEMENT DE L'HYPERLIPIDÉMIE

  摘要：

  该发明涉及mRNA疗法用于治疗高脂血症。该发明中使用的mRNA，在体内给予时，编码人类脂蛋白脂肪酶（LPL）、其异构体、其功能性片段以及包含LPL的融合蛋白。该发明中的mRNA最好被封装在脂质纳米颗粒（LNPs）中，以实现对受试者的细胞和/或组织的高效传递，当给予治疗时，该发明中的mRNA疗法增加和/或恢复受试者中LPL表达和/或活性的不足水平。该发明中的mRNA疗法进一步降低与受试者中LPL活性不足相关的甘油三酯水平。

  公开号：

  WO2017201333A1

文献信息

• [EN] CATIONIC LIPIDS COMPRISING AN HYDROXY MOIETY<br/>[FR] LIPIDES CATIONIQUES COMPRENANT UNE FRACTION HYDROXY
  申请人：TRANSLATE BIO INC

  公开号：WO2020257611A1

  公开（公告）日：2020-12-24

  Disclosed are lipids which are compounds of Formula I. Lipids provided herein can be useful for delivery and expression of mRNA and encoded protein, e.g., as a component of liposomal delivery vehicle, and accordingly can be useful for treating various diseases, disorders and conditions, such as those associated with deficiency of one or more proteins.

  本文披露的是化合物I的脂质。本文提供的脂质可用于传递和表达mRNA和编码蛋白，例如作为脂质体传递载体的组分，因此可用于治疗与一种或多种蛋白质缺乏相关的各种疾病、紊乱和症状。
• [EN] COMPOSITIONS AND METHODS FOR DELIVERY OF THERAPEUTIC AGENTS<br/>[FR] COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS PERMETTANT D'ADMINISTRER DES AGENTS THÉRAPEUTIQUES
  申请人：MODERNATX INC

  公开号：WO2017099823A1

  公开（公告）日：2017-06-15

  This disclosure provides improved lipid-based compositions, including lipid nanoparticle compositions, and methods of use thereof for delivering agents in vivo including nucleic acids and proteins. These compositions are not subject to accelerated blood clearance and they have an improved toxicity profile in vivo.

  这项披露提供了改进的基于脂质的组合物，包括脂质纳米粒子组合物，以及它们用于体内传递药剂的方法，包括核酸和蛋白质。这些组合物不受加速血清清除的影响，并且它们在体内具有改进的毒性特性。
• [EN] COMPOUNDS AND COMPOSITIONS FOR INTRACELLULAR DELIVERY OF THERAPEUTIC AGENTS<br/>[FR] COMPOSÉS ET COMPOSITIONS D'ADMINISTRATION INTRACELLULAIRE D'AGENTS THÉRAPEUTIQUES
  申请人：MODERNATX INC

  公开号：WO2018170306A1

  公开（公告）日：2018-09-20

  The disclosure features novel lipids and compositions involving the same. Nanoparticle compositions include a novel lipid as well as additional lipids such as phospholipids, structural lipids, and PEG lipids. Nanoparticle compositions further including therapeutic and/or prophylactics such as RNA are useful in the delivery of therapeutic and/or prophylactics to mammalian cells or organs to, for example, regulate polypeptide, protein, or gene expression.

  该披露涉及新型脂质和相关组合物。纳米粒子组合物包括一种新型脂质以及额外的脂质，如磷脂、结构脂质和PEG脂质。纳米粒子组合物还包括治疗和/或预防措施，如RNA，在将治疗和/或预防措施传递给哺乳动物细胞或器官方面非常有用，例如，调节多肽、蛋白质或基因表达。
• [EN] COMPOSITION AND METHODS FOR TREATMENT OF PRIMARY CILIARY DYSKINESIA<br/>[FR] COMPOSITION ET MÉTHODES DE TRAITEMENT D'UNE DYSKINÉSIE CILIAIRE PRIMITIVE
  申请人：TRANSLATE BIO INC

  公开号：WO2021226463A1

  公开（公告）日：2021-11-11

  The present invention provides, among other things, methods and compositions for treating primary ciliary dyskinesia (PCD) based on mRNA therapy. The compositions used in treatment of PCD comprise an mRNA comprising a dynein axonemal intermediate chain 1 (DNAI1) coding sequence and are administered at an effective dose and an administration interval such that at least one symptom or feature of PCD is reduced in intensity, severity, or frequency or has a delayed onset. mRNAs with optimized DNAI1 coding sequences are provided that can be administered without the need for modifying the nucleotides of the mRNA to achieve sustained in vivo function.

  本发明提供了治疗原发性纤毛运动障碍（PCD）的方法和组合物，基于mRNA疗法。用于治疗PCD的组合物包括一个包含动力蛋白纤毛中间链1（DNAI1）编码序列的mRNA，以有效剂量和给药间隔进行给药，以使PCD的至少一个症状或特征在强度、严重程度、频率上减轻，或延迟发作。提供了具有优化DNAI1编码序列的mRNA，可以在不需要修改mRNA核苷酸的情况下进行给药，以实现体内持续功能。
• [EN] LIPID FORMULATIONS FOR GENE EDITING<br/>[FR] NUCLÉASES EFFECTRICES TAL POUR L'ÉDITION DE GÈNES
  申请人：VERVE THERAPEUTICS INC

  公开号：WO2022060871A1

  公开（公告）日：2022-03-24

  The present disclosure relates to PEG-lipids, cationic and/or ionizable lipids and nucleic acid-lipid particle compositions comprising the same. The present disclosure also relates to methods of making, using and delivering the described lipids and lipid-containing particles.

  本公告涉及PEG-脂质、阳离子和/或可离子化脂质以及包含这些成分的核酸-脂质颗粒组合物。本公告还涉及制备、使用和传递所述脂质和含脂质颗粒的方法。