依利格鲁司特酒石酸盐是一种高效、特异且具有口服活性的葡糖脑苷脂合成酶抑制剂(IC50:24 nM)。
依利格鲁司特酒石酸盐用作葡糖神经酰胺合成酶抑制剂,适用于1型戈谢病成人的长期治疗,特别是那些肝脏药物代谢酶细胞色素P450 2D6(CYP2D6)代谢基因型为弱代谢(PMs)、中等代谢(IMs)或快代谢(EMs)的患者。