benzyl (1S,3R,4S)-3,4-dihydroxycyclopentyl(methyl)carbamate | 1225384-36-0

• 分子结构分类: 有机化合物 - 苯类化合物 - 苯和取代衍生物
• 英文名称: benzyl (1S,3R,4S)-3,4-dihydroxycyclopentyl(methyl)carbamate
• CAS: 1225384-36-0
• 化学式: C₁₄H₁₉NO₄
• 分子量: 265.309
• InChiKey: JIUXVQQKPKPWJV-XYYAHUGASA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  1.14
• 重原子数：
  19.0
• 可旋转键数：
  3.0
• 环数：
  2.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.5
• 拓扑面积：
  70.0
• 氢给体数：
  2.0
• 氢受体数：
  4.0

反应信息

• 作为反应物：
  描述：

  benzyl (1S,3R,4S)-3,4-dihydroxycyclopentyl(methyl)carbamate 在 lithium aluminium tetrahydride 、 对甲苯磺酸 作用下， 以 四氢呋喃 、 正己烷 、 氯仿 、 甲苯 、 乙腈 为溶剂， 反应 6.52h， 生成 (3aR,5S,6aS)-N,N,N-trimethyl-2-((9Z,12Z)-octadeca-9,12-dienyl)-2-octadecyl-tetrahydro-3aH-cyclopenta[d][1,3]dioxol-5-aminium chloride
  参考文献：
  名称：

  Compositions for nucleic acid delivery

  摘要：

  本发明部分基于对带电脂质的发现，当用于脂质颗粒在体内传递治疗剂时具有优势。因此，本文描述了用于将核酸传递至细胞的化合物。

  公开号：

  US09687550B2
• 作为产物：
  描述：

  benzyl cyclopent-3-enyl(methyl)carbamate 在 四氧化锇 、 N-甲基吗啉氧化物 作用下， 以 水 、 丙酮 、 叔丁醇 为溶剂， 反应 3.0h， 以96%的产率得到benzyl (1S,3R,4S)-3,4-dihydroxycyclopentyl(methyl)carbamate
  参考文献：
  名称：

  COMPOSITIONS AND METHODS FOR INHIBITING EXPRESSION OF THE LECT2 GENE

  摘要：

  这项发明涉及针对LECT2基因的反义多核苷酸药剂，以及利用这种反义多核苷酸药剂抑制LECT2表达并治疗患有LECT2相关疾病（例如淀粉样变性）的受试者的方法。

  公开号：

  US20180135057A1

文献信息

• Maximizing the Potency of siRNA Lipid Nanoparticles for Hepatic Gene Silencing In Vivo**
  作者：Muthusamy Jayaraman、Steven M. Ansell、Barbara L. Mui、Ying K. Tam、Jianxin Chen、Xinyao Du、David Butler、Laxman Eltepu、Shigeo Matsuda、Jayaprakash K. Narayanannair、Kallanthottathil G. Rajeev、Ismail M. Hafez、Akin Akinc、Martin A. Maier、Mark A. Tracy、Pieter R. Cullis、Thomas D. Madden、Muthiah Manoharan、Michael J. Hope

  DOI：10.1002/anie.201203263

  日期：2012.8.20

  Special (lipid) delivery: The role of the ionizable lipid pKa in the in vivo delivery of siRNA by lipid nanoparticles has been studied with a large number of head group modifications to the lipids. A tight correlation between the lipid pKa value and silencing of the mouse FVII gene (FVII ED50) was found, with an optimal pKa range of 6.2–6.5 (see graph). The most potent cationic lipid from this study

  特殊（脂质）递送：通过对脂质进行大量头基修饰，研究了可电离脂质 p K a在脂质纳米粒子体内递送 siRNA 中的作用。脂质P的的紧密相关ķ一个 值和鼠标FVII基因（FVII ED的沉默50）被发现，具有最佳p ķ一个范围的6.2-6.5（见图）。本研究中最有效的阳离子脂质的 ED 50水平在小鼠中约为 0.005 mg kg -1，在非人类灵长类动物中低于 0.03 mg kg -1。
• Serpinc1 iRNA compositions and methods of use thereof
  申请人：Alnylam Pharmaceuticals

  公开号：US09127274B2

  公开（公告）日：2015-09-08

  The invention relates to iRNA, e.g., double-stranded ribonucleic acid (dsRNA), compositions targeting the Serpinc1 gene, and methods of using such iRNA, e.g., dsRNA, compositions to inhibit expression of Serpinc1 and methods of treating subjects having a bleeding disorder, such as a hemophilia.

  本发明涉及iRNA，例如双链核糖核酸（dsRNA），针对Serpinc1基因的组合物，以及使用这种iRNA，例如dsRNA，组合物来抑制Serpinc1表达的方法，以及治疗患有出血性疾病，如血友病，的方法。
• [EN] KETOHEXOKINASE (KHK) IRNA COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF<br/>[FR] COMPOSITIONS D'ARNI DE CÉTOHEXOKINASE (KHK) ET PROCÉDÉS POUR LES UTILISER
  申请人：ALNYLAM PHARMACEUTICALS INC

  公开号：WO2015123264A1

  公开（公告）日：2015-08-20

  The present invention relates to RNAi agents, e.g., double- stranded RNAi agents, targeting the ketohexokinase (KHK) gene, and methods of using such RNAi agents to inhibit expression of KHK and methods of treating subjects having a KHK-associated disorder, e.g., liver disease (e.g., fatty liver, steatohepatitis), dyslipidemia (e.g., hyperlipidemia, high LDL cholesterol, low HDL cholesterol, hypertriglyceridemia, postprandial hypertriglyceridemia), disorders of glycemic control (e.g., insulin resistance, diabetes), cardiovascular disease (e.g., hypertension, endothelial cell dysfunction), kidney disease (e.g., acute kidney disorder, tubular dysfunction, proinflammatory changes to the proximal tubules), metabolic syndrome, adipocyte dysfunction, visceral adipose deposition, obesity, hyperuricemia, gout, eating disorders, and excessive sugar craving.

  本发明涉及RNAi剂，例如，靶向酮己糖激酶（KHK）基因的双链RNAi剂，以及使用这种RNAi剂抑制KHK表达的方法，以及治疗患有KHK相关疾病的受试者的方法，例如肝病（例如脂肪肝，脂肪肝炎），血脂异常（例如高血脂，高LDL胆固醇，低HDL胆固醇，高三酸甘油酯血症，餐后高三酸甘油酯血症），糖代谢控制紊乱（例如胰岛素抵抗，糖尿病），心血管疾病（例如高血压，内皮细胞功能障碍），肾脏疾病（例如急性肾脏疾病，肾小管功能障碍，近曲小管的前炎性变化），代谢综合征，脂肪细胞功能障碍，内脏脂肪沉积，肥胖，高尿酸血症，痛风，进食障碍和过度食糖欲望。
• SERPINA1 IRNA COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF
  申请人：Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

  公开号：EP3412774A1

  公开（公告）日：2018-12-12

  The invention relates to RNAi agents, e.g., double-stranded RNAi agents, targeting the Serpina1 gene, and methods of using such RNAi agents to inhibit expression of Serpina1 and methods of treating subjects having a Serpina1 associated disease, such as a liver disorder.

  该发明涉及RNAi药剂，例如靶向Serpina1基因的双链RNAi药剂，以及使用这种RNAi药剂抑制Serpina1表达的方法，以及治疗患有Serpina1相关疾病（如肝脏疾病）的受试者的方法。
• Compositions and methods for inhibiting expression of klf-1 and bcl11a genes
  申请人：Novobrantseva Tatiana

  公开号：US09127275B2

  公开（公告）日：2015-09-08

  The invention relates to double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) compositions targeting the KLF1 gene and the BCL11A gene, and methods of using such dsRNA compositions to inhibit expression of KLF1 and BCL11 A, respectively.

  这项发明涉及针对KLF1基因和BCL11A基因的双链核糖核酸(dsRNA)组合物，以及使用这种dsRNA组合物来分别抑制KLF1和BCL11A的表达的方法。