2'-deoxy-2'-mercaptocytidine | 75330-77-7

• 分子结构分类: 有机化合物 - 核苷、核苷酸和类似物 - 嘧啶核苷
• 英文名称: 2'-deoxy-2'-mercaptocytidine
• 英文别名: 2'-Deoxy-2'-thiocytidine；2'-thiocytidine；Cytidine, 2'-thio-；4-amino-1-[(2R,3R,4R,5R)-4-hydroxy-5-(hydroxymethyl)-3-sulfanyloxolan-2-yl]pyrimidin-2-one
• CAS: 75330-77-7
• 化学式: C₉H₁₃N₃O₄S
• 分子量: 259.286
• InChiKey: XLIDRQROOQVAKO-XVFCMESISA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  -1.2
• 重原子数：
  17
• 可旋转键数：
  2
• 环数：
  2.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.56
• 拓扑面积：
  109
• 氢给体数：
  4
• 氢受体数：
  5

反应信息

• 作为反应物：
  描述：

  2'-deoxy-2'-mercaptocytidine 在 亚硝酸特丁酯 作用下， 以 甲醇 为溶剂， 反应 25.0h， 生成 bis-(2'-deoxycytidin-2'-yl) disulphide
  参考文献：
  名称：

  Fallois, Loic Le Hir de; Decout, Jean-Luc; Fontecave, Marc, Journal of the Chemical Society. Perkin transactions I, 1997, # 17, p. 2587 - 2596

  摘要：

  DOI：
• 作为产物：
  描述：

  bis-(2'-deoxycytidin-2'-yl) disulphide 在 2-巯基乙醇 作用下， 生成 2'-deoxy-2'-mercaptocytidine
  参考文献：
  名称：

  Synthesis and properties of 2'-deoxy-2'-thiocytidine

  摘要：

  DOI：

  10.1021/jo01312a005

文献信息

• [EN] POLYNUCLEOTIDES ENCODING JAGGED1 FOR THE TREATMENT OF ALAGILLE SYNDROME<br/>[FR] POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR JAGGED1 POUR LE TRAITEMENT DU SYNDROME D'ALAGILLE
  申请人：MODERNATX INC

  公开号：WO2017201342A1

  公开（公告）日：2017-11-23

  The invention relates to mRNA therapy for the treatment of Alagille syndrome (ALGS), mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode JAGGED 1 (JAG1), isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising JAG1, mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto. mRNA therapies of the invention increase and/or restore deficient levels of JAG1 expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of toxic metabolites associated with deficient JAG1 activity in subjects.

  该发明涉及用于治疗艾拉吉尔综合征（ALGS）的mRNA疗法，该发明中使用的mRNA，在体内给予时，编码JAGGED 1（JAG1）、其同工异构体、其功能性片段以及包含JAG1的融合蛋白，该发明的mRNA最好被封装在脂质纳米颗粒（LNPs）中，以实现对受试者的细胞和/或组织的有效传递，当向受试者施用时。该发明的mRNA疗法增加和/或恢复受试者中JAG1表达和/或活性的不足水平。该发明的mRNA疗法进一步降低与受试者中JAG1活性不足相关的有毒代谢物水平。
• [EN] POLYNUCLEOTIDES ENCODING CYSTIC FIBROSIS TRANSMEMBRANE CONDUCTANCE REGULATOR FOR THE TREATMENT OF CYSTIC FIBROSIS<br/>[FR] POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR UN RÉGULATEUR DE CONDUCTANCE TRANSMEMBRANAIRE DE FIBROSE KYSTIQUE POUR LE TRAITEMENT DE LA FIBROSE KYSTIQUE
  申请人：MODERNATX INC

  公开号：WO2017201347A1

  公开（公告）日：2017-11-23

  The invention relates to mRNA therapy for the treatment of cystic fibrosis. mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR), isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising CFTR. mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto. mRNA therapies of the invention increase and/or restore deficient levels of CFTR expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of toxic metabolites associated with deficient CFTR activity in subjects.

  该发明涉及mRNA治疗囊性纤维化的方法。该发明中使用的mRNAs在体内施用时，编码囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）、其同工型、功能性片段以及包含CFTR的融合蛋白。该发明中的mRNAs最好被封装在脂质纳米粒子（LNPs）中，以实现有效地传递到受试者的细胞和/或组织，当施用给受试者时。该发明的mRNA治疗方法增加和/或恢复受试者中CFTR表达和/或活性的不足水平。该发明的mRNA治疗方法进一步降低与受试者中CFTR活性不足相关的有毒代谢物的水平。
• [EN] MRNA CAP ANALOGS WITH MODIFIED PHOSPHATE LINKAGE<br/>[FR] ANALOGUES DE COIFFE D'ARNM À LIAISON PHOSPHATE MODIFIÉ
  申请人：MODERNATX INC

  公开号：WO2017066781A1

  公开（公告）日：2017-04-20

  The present disclosure relates to cap analogs, which can result in high levels of capping efficiency and transcription and improved translation efficiencies. The present disclosure also relates to methods useful for preparing cap analogs and using mRNA species containing such analogs, as well as kits containing the novel cap analogs.

  本公开涉及帽结构类似物，可以导致高水平的帽结构效率和转录效率以及改善的翻译效率。本公开还涉及用于制备帽结构类似物和使用含有这种类似物的mRNA物种的方法，以及包含新型帽结构类似物的试剂盒。
• [EN] MRNA CAP ANALOGS AND METHODS OF MRNA CAPPING<br/>[FR] ANALOGUES DE COIFFES ARNM ET PROCÉDÉS DE COIFFAGE D'ARNM
  申请人：MODERNATX INC

  公开号：WO2017066793A1

  公开（公告）日：2017-04-20

  The present disclosure relates to cap analogs of formula (I) as defined in claim 1, which can result in high levels of capping efficiency and transcription and improved translation efficiencies. The present disclosure also relates to methods useful for preparing cap analogs and using mRNA species containing such analogs, as well as kits containing the novel cap analogs.

  本公开涉及公式（I）中定义的帽子类似物，其可以导致高水平的帽子效率和转录以及改善的翻译效率。本公开还涉及用于制备帽子类似物和使用包含此类类似物的mRNA物种的方法，以及包含新型帽子类似物的试剂盒。
• TRINUCLEOTIDE MRNA CAP ANALOGS
  申请人：ModernaTX, Inc.

  公开号：US20190211368A1

  公开（公告）日：2019-07-11

  The present disclosure relates to cap analogs, which can result in high levels of capping efficiency and transcription and improved translation efficiencies. The present disclosure also relates to methods useful for preparing cap analogs and using mRNA species containing such analogs, as well as kits containing the novel cap analogs.

  本公开涉及盖帽类似物，可以导致高水平的盖帽效率和转录以及改善翻译效率。本公开还涉及用于制备盖帽类似物和使用含有这种类似物的mRNA物种的有用方法，以及包含新型盖帽类似物的试剂盒。