1-azido-17,17-bis((2-carboxyethoxy)methyl)-15-oxo-3,6,9,12,19-pentaoxa-16-azadocosan-22-oic acid | 1398044-51-3

• 分子结构分类: 有机化合物 - 有机酸及其衍生物 - 羧酸及其衍生物
• 英文名称: 1-azido-17,17-bis((2-carboxyethoxy)methyl)-15-oxo-3,6,9,12,19-pentaoxa-16-azadocosan-22-oic acid
• 英文别名: Azido-PEG4-Amido-tri-(carboxyethoxymethyl)-methane；3-[2-[3-[2-[2-[2-(2-azidoethoxy)ethoxy]ethoxy]ethoxy]propanoylamino]-3-(2-carboxyethoxy)-2-(2-carboxyethoxymethyl)propoxy]propanoic acid
• CAS: 1398044-51-3
• 化学式: C₂₄H₄₂N₄O₁₄
• 分子量: 610.616
• InChiKey: SRLVISRRXRYXHV-UHFFFAOYSA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  -2.3
• 重原子数：
  42
• 可旋转键数：
  31
• 环数：
  0.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.83
• 拓扑面积：
  220
• 氢给体数：
  4
• 氢受体数：
  16

反应信息

• 作为反应物：
  描述：

  N-叔丁氧羰基-1,3-丙二胺 、 1-azido-17,17-bis((2-carboxyethoxy)methyl)-15-oxo-3,6,9,12,19-pentaoxa-16-azadocosan-22-oic acid 在 盐酸-N-乙基-Nˊ-(3-二甲氨基丙基)碳二亚胺 、 N,N-二异丙基乙胺 、 2-肟氰乙酸乙酯 作用下， 以 N,N-二甲基甲酰胺 为溶剂， 以1.16 g的产率得到di-tert-butyl (10-(1-azido-3,6,9,1 2-tetraoxapentadecan-15-amido)-10-(13,13-dimethyl-5,12-dioxa-6,10-diazatetradecyl)-5,15-dioxo-8,12-dioxa-4,16-diazanonadecane-1,19-diyl)dicarbamate
  参考文献：
  名称：

  [EN] THERAPEUTIC COMBINATION OF GALNAC-OLIGONUCLEOTIDE CONJUGATE AND SAPONIN, AND USES THEREOF
  [FR] COMBINAISON THÉRAPEUTIQUE DE CONJUGUÉ GALNAC-OLIGONUCLÉOTIDE ET DE SAPONINE, ET SES UTILISATIONS

  摘要：

  本发明涉及一种制药组合物，包括：一种效应分子和ASGPR配体的结合物，其中，ASGPR配体包括至少一个GalNAc基团；以及一种单脱单糖或双脱单糖三萜糖苷类皂苷。本发明还涉及一种包括该结合物和该皂苷的制药组合物。此外，本发明还涉及该制药组合物或制药组合物的用途，用于作为药物，或用于治疗或预防涉及以下一个或多个基因的疾病或健康问题的表达产物：apoB，TTR，PCSK9，ALAS1，ATS，GO，CCS，HBV的X基因，HBV的S基因，AAT和LDH；或用于治疗或预防癌症、传染病、病毒感染、高胆固醇血症、原发性高草酸尿症、血友病A、血友病B、AAT相关肝病、急性肝性卟啉病、TTR介导的淀粉样变性、遗传性TTR淀粉样变性（hATTR）、补体介导的疾病、乙型肝炎感染或自身免疫性疾病。此外，本发明还涉及一种从细胞外向细胞内转移本发明的效应分子的体外或体内方法，优选地进入该细胞的细胞质。本发明还涉及一种从细胞外向细胞内转移本发明的结合物的体外或体内方法。

  公开号：

  WO2021261998A1
• 作为产物：
  描述：

  tert-butyl 1-azido-17,17-bis((3-(tert-butoxy)-3-oxopropoxy)methyl)-15-oxo-3,6,9,12,19-pentaoxa-16-azadocosan-22-oate 在 三氟乙酸 作用下， 以 二氯甲烷 为溶剂， 反应 1.5h， 生成 1-azido-17,17-bis((2-carboxyethoxy)methyl)-15-oxo-3,6,9,12,19-pentaoxa-16-azadocosan-22-oic acid
  参考文献：
  名称：

  [EN] THERAPEUTIC COMBINATION OF GALNAC-OLIGONUCLEOTIDE CONJUGATE AND SAPONIN, AND USES THEREOF
  [FR] COMBINAISON THÉRAPEUTIQUE DE CONJUGUÉ GALNAC-OLIGONUCLÉOTIDE ET DE SAPONINE, ET SES UTILISATIONS

  摘要：

  本发明涉及一种制药组合物，包括：一种效应分子和ASGPR配体的结合物，其中，ASGPR配体包括至少一个GalNAc基团；以及一种单脱单糖或双脱单糖三萜糖苷类皂苷。本发明还涉及一种包括该结合物和该皂苷的制药组合物。此外，本发明还涉及该制药组合物或制药组合物的用途，用于作为药物，或用于治疗或预防涉及以下一个或多个基因的疾病或健康问题的表达产物：apoB，TTR，PCSK9，ALAS1，ATS，GO，CCS，HBV的X基因，HBV的S基因，AAT和LDH；或用于治疗或预防癌症、传染病、病毒感染、高胆固醇血症、原发性高草酸尿症、血友病A、血友病B、AAT相关肝病、急性肝性卟啉病、TTR介导的淀粉样变性、遗传性TTR淀粉样变性（hATTR）、补体介导的疾病、乙型肝炎感染或自身免疫性疾病。此外，本发明还涉及一种从细胞外向细胞内转移本发明的效应分子的体外或体内方法，优选地进入该细胞的细胞质。本发明还涉及一种从细胞外向细胞内转移本发明的结合物的体外或体内方法。

  公开号：

  WO2021261998A1