ST045849

• 分子结构分类: 有机化合物 - 苯类化合物 - 苯和取代衍生物
• 英文名称: ST045849
• 英文别名: Ogt-IN-2；3-[2-(1-adamantyl)ethyl]-2-(4-chlorophenyl)imino-4-oxo-1,3-thiazinane-6-carboxylic acid
• 化学式: C₂₃H₂₇ClN₂O₃S
• 分子量: 446.998
• InChiKey: HLPZEZRNGAXCJH-UHFFFAOYSA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  6.1
• 重原子数：
  30
• 可旋转键数：
  5
• 环数：
  6.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.61
• 拓扑面积：
  95.3
• 氢给体数：
  1
• 氢受体数：
  5

反应信息

• 作为反应物：
  描述：

  ST045849 、 叔丁氧羰基-PEG10-胺 在 4-二甲氨基吡啶 、 盐酸-N-乙基-Nˊ-(3-二甲氨基丙基)碳二亚胺 作用下， 以 N,N-二甲基甲酰胺 为溶剂， 反应 17.0h， 生成
  参考文献：
  名称：

  [EN] METHODS AND COMPOUNDS FOR THE TREATMENT OF FRAGILE X
  [FR] PROCÉDÉS ET COMPOSÉS POUR LE TRAITEMENT DE L'X FRAGILE

  摘要：

  本公开涉及化合物和方法，这些化合物和方法可能对调节包含CGG三核苷酸重复序列的靶基因的表达以及治疗靶基因发挥作用的疾病和症状具有用处。本公开提供了用于调节fmr1和fmr2表达的化合物和方法，并提供了用于治疗脆性X综合征和脆性XE综合征的化合物和方法。

  公开号：

  WO2021142315A1

文献信息

• [EN] METHODS AND COMPOUNDS FOR THE TREATMENT OF GENETIC DISEASE<br/>[FR] PROCÉDÉS ET COMPOSÉS POUR LE TRAITEMENT D'UNE MALADIE GÉNÉTIQUE
  申请人：DESIGN THERAPEUTICS INC

  公开号：WO2019204781A1

  公开（公告）日：2019-10-24

  The present disclosure relates to compounds and methods for modulating the expression of bean (brain expressed, associated with NEDD4) and treating diseases and conditions in which bean plays an active role. The compound can be a transcription modulator molecule having a first terminus, a second terminus, and oligomeric backbone, wherein: a) the first terminus comprises a DNA-binding moiety capable of noncovalently binding to a nucleotide repeat sequence TGGAA; b) the second terminus comprises a protein-binding moiety binding to a regulatory molecule that modulates an expression of a gene comprising the nucleotide repeat sequence TGGAA; and c) the oligomeric backbone comprising a linker between the first terminus and the second terminus.

  本公开涉及化合物和方法，用于调节豆腐（与NEDD4相关的脑表达）的表达，并治疗豆腐发挥积极作用的疾病和病况。该化合物可以是一种转录调节分子，具有第一末端、第二末端和寡聚骨架，其中：a）第一末端包括一种DNA结合基团，能够非共价结合到核苷酸重复序列TGGAA；b）第二末端包括结合到调节分子的蛋白结合基团，该调节分子调节包含核苷酸重复序列TGGAA的基因的表达；c）寡聚骨架包括连接第一末端和第二末端之间的连接物。
• [EN] METHODS AND COMPOUNDS FOR THE TREATMENT OF FRAGILE X<br/>[FR] PROCÉDÉS ET COMPOSÉS POUR LE TRAITEMENT DE L'X FRAGILE
  申请人：DESIGN THERAPEUTICS INC

  公开号：WO2021142315A1

  公开（公告）日：2021-07-15

  The present disclosure relates to compounds and methods which may be useful for modulating the expression of a target gene comprising a CGG trinucleotide repeat sequence and treating diseases and conditions in which the target gene plays an active role. The present disclosure provides compounds and methods for modulating the expression of fmr1 and fmr2, and provides compounds and methods for treating fragile X syndrome and fragile XE syndrome.

  本公开涉及化合物和方法，这些化合物和方法可能对调节包含CGG三核苷酸重复序列的靶基因的表达以及治疗靶基因发挥作用的疾病和症状具有用处。本公开提供了用于调节fmr1和fmr2表达的化合物和方法，并提供了用于治疗脆性X综合征和脆性XE综合征的化合物和方法。