摘要:
目的:患有贝克维-维德曼综合征(BWS)的儿童罹患威尔姆斯肿瘤(WT)的风险更高。我们回顾了全国威尔姆斯肿瘤研究组(NWTSG)的记录,以评估 WT 和 BWS 患者的临床特征和预后。 方法:在 NWTSG 中,临床医生被要求报告每位入组患者是否患有 BWS。1980 年至 1995 年间,有 4,669 名患者接受了 NWTSG 两项连续方案(NWTS 3 和 NWTS 4)的治疗。我们回顾性研究了 BWS 患者与 WT 无 BWS 患者的临床特征和治疗结果。 结果:据报告,53 名参加 NWTS 3 和 4 的儿童患有 BWS。BWS患者更有可能患有低分期肿瘤(P = .0001),其中一半以上(53人中有27人)患有I期疾病。BWS患者的总体治疗效果与非BWS患者几乎相同,确诊后4年的总体生存率分别为89%和90%。总体而言,21%的BWS患者患有双侧疾病,有的是在确诊时患病(53人中有9人),有的是对侧复发(53人中有2人)。与NWTS 3相比,NWTS 4的BWS患者肿瘤更小(P = .02),而非BWS患者则没有这种趋势。 结论:BWS 和 WT 患儿与非 BWS 患儿一样,采用现代治疗方案预后良好。双侧患病的风险很高,而且发现的肿瘤越来越小。这表明,进行一项全国性试验,评估超声筛查的作用,然后对部分患者进行肾脏保全手术可能是合适的。