4-((6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriaconta-6,9,28,31-tetraen-19-yloxy)-N,N-dimethylbutane-1-amine | 1346932-25-9

• 分子结构分类: 有机化合物 - 有机氮化合物
• 英文名称: 4-((6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriaconta-6,9,28,31-tetraen-19-yloxy)-N,N-dimethylbutane-1-amine
• 英文别名: 4-((6Z,9Z,28Z,31Z)-Heptatriaconta-6,9,28,31-tetraen-19-yloxy)-N,N-dimethylbutan-1-amin；4-[(6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriaconta-6,9,28,31-tetraen-19-yl]oxy-N,N-dimethylbutan-1-amine
• CAS: 1346932-25-9
• 化学式: C₄₃H₈₁NO
• 分子量: 628.122
• InChiKey: RQZNIYZKYUSOKX-KWXKLSQISA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  16.4
• 重原子数：
  45
• 可旋转键数：
  36
• 环数：
  0.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.81
• 拓扑面积：
  12.5
• 氢给体数：
  0
• 氢受体数：
  2

反应信息

• 作为产物：
  描述：

  亚油醇甲基磺酸酯 在 magnesium bromide diethyl etherate 、 sodium hydride 、 magnesium 、 三乙胺 作用下， 以 四氢呋喃 、 乙醚 、 二氯甲烷 、 mineral oil 、 苯 为溶剂， 反应 4.0h， 生成 4-((6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriaconta-6,9,28,31-tetraen-19-yloxy)-N,N-dimethylbutane-1-amine
  参考文献：
  名称：

  NON-LIPOSOMAL SYSTEMS FOR NUCLEIC ACID DELIVERY

  摘要：

  本发明提供了一种新颖的、稳定的脂质颗粒，具有非层状结构，包括一种或多种活性剂或治疗剂，以及制备这种脂质颗粒的方法，以及传递和/或给予这种脂质颗粒的方法。更具体地，本发明提供了稳定的核酸脂质颗粒（SNALP），其具有非层状结构，包括核酸（如一种或多种干扰RNA），制备SNALP的方法，以及传递和/或给予SNALP的方法。

  公开号：

  US20160032320A1

文献信息

• SYNTHESIS AND STRUCTURE OF HIGH POTENCY RNA THERAPEUTICS
  申请人：Arcturus Therapeutics, Inc.

  公开号：US20190002906A1

  公开（公告）日：2019-01-03

  This invention provides expressible polynucleotides, which can express a target protein or polypeptide. Synthetic mRNA constructs for producing a protein or polypeptide can contain one or more 5′ UTRs, where a 5′ UTR may be expressed by a gene of a plant. In some embodiments, a 5′ UTR may be expressed by a gene of a member of Arabidopsis genus. The synthetic mRNA constructs can be used as pharmaceutical agents for expressing a target protein or polypeptide in vivo.

  这项发明提供了可表达的多核苷酸，可以表达目标蛋白质或多肽。用于产生蛋白质或多肽的合成mRNA构建物可以包含一个或多个5' UTR，其中5' UTR可以由植物的基因表达。在某些实施例中，5' UTR可以由拟南芥属植物的基因表达。这些合成mRNA构建物可以用作体内表达目标蛋白质或多肽的药用剂。
• ASIALOGLYCOPROTEIN RECEPTOR MEDIATED DELIVERY OF THERAPEUTICALLY ACTIVE CONJUGATES
  申请人：Arcturus Therapeutics, Inc.

  公开号：US20210060168A1

  公开（公告）日：2021-03-04

  ASGP-R binding molecular conjugates are provided. The conjugates are useful to deliver therapeutically effective amounts of biologically active molecules to target cells and tissues of a subject. Compositions are also provided comprising the molecular conjugates.

  提供ASGP-R结合分子共轭物。这些共轭物可用于将治疗有效量的生物活性分子传递给受试者的靶细胞和组织。还提供包含这些分子共轭物的组合物。
• COMPOSITIONS AND METHODS FOR SILENCING APOLIPOPROTEIN B
  申请人：Heyes James

  公开号：US20130123339A1

  公开（公告）日：2013-05-16

  The present invention provides compositions and methods for the delivery of interfering RNAs such as siRNAs that silence APOB expression in cells such as liver cells. In particular, the nucleic acid-lipid particles provide efficient encapsulation of nucleic acids and efficient delivery of the encapsulated nucleic acid to cells such as liver cells in vivo. The compositions of the present invention are highly potent, thereby allowing effective knock-down of APOB at relatively low doses. In addition, the compositions and methods of the present invention are less toxic and provide a greater therapeutic index compared to compositions and methods previously known in the art.

  本发明提供了一种用于传递干扰RNA（如siRNA）的组合物和方法，用于在细胞中（如肝细胞）沉默APOB表达。具体来说，核酸-脂质颗粒能够有效地封装核酸，并有效地将封装的核酸传递给体内的细胞，如肝细胞。本发明的组合物非常有效，因此可以在相对较低的剂量下有效地降低APOB的表达。此外，与先前已知的技术相比，本发明的组合物和方法毒性较低，并且提供了更大的治疗指数。
• [EN] NOVEL CYCLIC CATIONIC LIPIDS AND METHODS OF USE<br/>[FR] NOUVEAUX LIPIDES CATIONIQUES CYCLIQUES ET PROCÉDÉS D'UTILISATION
  申请人：PROTIVA BIOTHERAPEUTICS INC

  公开号：WO2011141704A1

  公开（公告）日：2011-11-17

  The present invention provides compositions and methods for the delivery of therapeutic agents to cells. In particular, these include novel cationic lipids and nucleic acid- lipid particles that provide efficient encapsulation of nucleic acids and efficient delivery of the encapsulated nucleic acid to cells in vivo. The compositions of the present invention are highly potent, thereby allowing effective knock-down of a specific target protein at relatively low doses. In addition, the compositions and methods of the present invention are less toxic and provide a greater therapeutic index compared to compositions and methods previously known in the art.

  本发明提供了用于将治疗剂传递至细胞的组合物和方法。具体包括新型阳离子脂质和核酸-脂质颗粒，能够有效地封装核酸并有效地将封装的核酸传递至体内细胞。本发明的组合物非常强效，因此能够以相对较低的剂量有效地降低特定靶蛋白的表达。此外，与先前已知的组合物和方法相比，本发明的组合物和方法毒性较低，提供更大的治疗指数。
• NOVEL LIPIDS AND COMPOSITIONS FOR THE DELIVERY OF THERAPEUTICS
  申请人：Manoharan Muthiah

  公开号：US20110311583A1

  公开（公告）日：2011-12-22

  (A1) Translate this text The present invention provides lipids that are advantageously used in lipid particles for the in vivo delivery of therapeutic agents to cells. In particular, the invention provides lipids having the following structure (I) wherein R1 and R2 are each independently for each occurrence optionally substituted C10-C30 alkyl, optionally substituted C10-C30 alkenyl, optionally substituted C10-C30 alkynyl, optionally substituted C10-C30 acyl, or -linker-ligand; R3 is H, optionally substituted C1-C10 alkyl, optionally substituted C2-C10 alkenyl, optionally substituted C2-C10 alkynyl, alkylhetrocycle, alkylphosphate, alkylphosphorothioate, alkylphosphorodithioate, alkylphosphonates, alkylamines, hydroxyalkyls, ?-aminoalkyls, ?-(substituted)aminoalkyls, ?-phosphoalkyls, ?-thiophosphoalkyls, optionally substituted polyethylene glycol (PEG, mw 100-40K), optionally substituted mPEG (mw 120-40K), heteroaryl, heterocycle, or linker-ligand; E is O, S, N(Q), C(O), N(Q)C(O), C(0)N(Q), (Q)N(CO)O, O(CO)N(Q), S(O), NS(O)2N(Q), S(O)2, N(Q)S(O)2, SS, O═N, aryl, heteroaryl, cyclic or heterocycle; and, Q is H, alkyl, ?-aminoalkyl, ?-(substituted)aminoalky, ?-phosphoalkyl or ?-thiophosphoalkyl.

  本发明提供了脂质，这些脂质优势地用于治疗剂的体内传递到细胞的脂质颗粒中。特别地，本发明提供了具有以下结构（I）的脂质，其中R1和R2分别独立于每个发生的情况下，可以是可选取代的C10-C30烷基，可选取代的C10-C30烯基，可选取代的C10-C30炔基，可选取代的C10-C30酰基或-连接子-配体；R3是H，可选取代的C1-C10烷基，可选取代的C2-C10烯基，可选取代的C2-C10炔基，烷基杂环，烷基磷酸盐，烷基磷酸硫酯，烷基磷酸二硫酯，烷基膦酸盐，烷基胺，羟基烷基，?-氨基烷基，?-（取代）氨基烷基，?-磷酸基烷基，?-硫代磷酸基烷基，可选取代的聚乙二醇（PEG，分子量100-40K），可选取代的mPEG（分子量120-40K），杂环芳基，杂环化合物或连接子-配体；E是O、S、N（Q）、C（O）、N（Q）C（O）、C（0）N（Q）、（Q）N（CO）O、O（CO）N（Q）、S（O）、NS（O）2N（Q）、S（O）2、N（Q）S（O）2、SS、O═N、芳基、杂环芳基、环状或杂环；Q是H、烷基、?-氨基烷基、?-（取代）氨基烷基、?-磷酸基烷基或?-硫代磷酸基烷基。