3-(azidomethyl)-4-methyl-2,5-furandione | 1382480-99-0

• 分子结构分类: 有机化合物 - 有机杂环化合物 - 二氢呋喃
• 英文名称: 3-(azidomethyl)-4-methyl-2,5-furandione
• 英文别名: 2-(azidomethyl)-3-methyl maleic anhydrate；3-(azidomethyl)-4-methylfuran-2,5-dione；azidomethyl-methylmaleic anhydride；3-(Azidomethyl)-4-methyl-2,5-dihydrofuran-2,5-dione
• CAS: 1382480-99-0
• 化学式: C₆H₅N₃O₃
• mdl: MFCD24458323
• 分子量: 167.124
• InChiKey: GCSGIJHGVFHNQM-UHFFFAOYSA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  1.1
• 重原子数：
  12
• 可旋转键数：
  2
• 环数：
  1.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.333
• 拓扑面积：
  57.7
• 氢给体数：
  0
• 氢受体数：
  5

反应信息

• 作为反应物：
  描述：

  乙二醇1,2-双(2-丙炔基)醚 、 3-(azidomethyl)-4-methyl-2,5-furandione 在 copper(I) bromide 、 五甲基二乙烯三胺 作用下， 反应 4.5h， 生成
  参考文献：
  名称：

  [EN] POLYMER OR POLYCONDENSATE BASED ON PEPTIDE, LINKER AND OPTIONALLY OTHER MONOMERS AND METHOD FOR PREPARING THE SAME
  [FR] POLYMÈRE OU POLYCONDENSAT À BASE DE PEPTIDE, DE COUPLEUR ET ÉVENTUELLEMENT D'AUTRES MONOMÈRES ET SON PROCÉDÉ DE PRÉPARATION

  摘要：

  本发明涉及一种用于生产适用作无载体生物活性分子传递系统的聚合物的方法，特别是生物活性肽。该方法包括聚合一种或多种不同的单体，包括包含肽的单体、包含交联剂的单体，以及可选地包含辅助剂的单体。该发明还涉及通过该方法获得的聚合物，适用作药物，如疫苗。在一个特定实施例中，生物活性肽是新抗原，聚合物被用作癌症疫苗。

  公开号：

  WO2021053198A1
• 作为产物：
  描述：

  2,3-二甲基马来酸酐 在 N-溴代丁二酰亚胺(NBS) 、 sodium azide 、 过氧化苯甲酰 作用下， 以 四氯化碳 、 丙酮 为溶剂， 反应 16.0h， 生成 3-(azidomethyl)-4-methyl-2,5-furandione
  参考文献：
  名称：

  [EN] POLYMER OR POLYCONDENSATE BASED ON PEPTIDE, LINKER AND OPTIONALLY OTHER MONOMERS AND METHOD FOR PREPARING THE SAME
  [FR] POLYMÈRE OU POLYCONDENSAT À BASE DE PEPTIDE, DE COUPLEUR ET ÉVENTUELLEMENT D'AUTRES MONOMÈRES ET SON PROCÉDÉ DE PRÉPARATION

  摘要：

  本发明涉及一种用于生产适用作无载体生物活性分子传递系统的聚合物的方法，特别是生物活性肽。该方法包括聚合一种或多种不同的单体，包括包含肽的单体、包含交联剂的单体，以及可选地包含辅助剂的单体。该发明还涉及通过该方法获得的聚合物，适用作药物，如疫苗。在一个特定实施例中，生物活性肽是新抗原，聚合物被用作癌症疫苗。

  公开号：

  WO2021053198A1

文献信息

• [EN] NUCLEIC ACID CONJUGATES AND USES THEREOF<br/>[FR] CONJUGUÉS DE TYPE ACIDE NUCLÉIQUE ET LEURS UTILISATIONS
  申请人：TRANSLATE BIO MA INC

  公开号：WO2018013525A1

  公开（公告）日：2018-01-18

  Provided herein are conjugates comprising targeting moieties such as sugars, folates and cell-penetrating peptides, which can be used for the improved delivery of agents (e.g., nucleic acids, such as oligonucleotides or mRNAs, or other agents) to cells. The invention provides conjugates and compounds comprising targeting moieties, methods for preparing the same, and intermediates useful in their preparation. In another aspect, the present invention provides formulations (e.g., pharmaceutical compositions) comprising the targetting moiety-containing conjugates and compounds. The present invention also provides methods for delivering agents (e.g., nucleic acids such as oligonucleotides or mRNAs) to a cell, methods for treating and/or preventing a disease or condition in a subject, and methods for modulating gene expression in a cell or a subject. Further, provided herein are kits comprising the conjugates, or formulations thereof; and kits for the preparation of conjugates described herein.

  本文提供了包含靶向基团的共轭物，如糖类、叶酸和穿膜肽，可用于改善药物（例如核酸，如寡核苷酸或mRNA，或其他药物）对细胞的传递。该发明提供了包含靶向基团的共轭物和化合物，以及其制备方法和制备过程中有用的中间体。另一方面，本发明提供了包含靶向基团的共轭物和化合物的配方（例如，药物组合物）。本发明还提供了将药物（例如核酸，如寡核苷酸或mRNA）传递至细胞的方法，用于治疗和/或预防受试者疾病或状况的方法，以及用于调节细胞或受试者基因表达的方法。此外，本文提供了包含这些共轭物或其配方的试剂盒；以及用于制备本文所述共轭物的试剂盒。
• COMPOSITIONS CONTAINING NUCLEIC ACID NANOPARTICLES WITH MODULAR FUNCTIONALITY
  申请人：Sixfold Bioscience Ltd.

  公开号：US20210330810A1

  公开（公告）日：2021-10-28

  The invention provides compositions containing cargo molecules attached to elements that improve the function of the cargo molecules in the body of a subject. The compositions are useful for therapeutic and diagnostic purposes. Furthermore, the invention outlines ways in which these compositions can be produced; the core molecule can be functionalized, via bioorthogonal click chemistry, in such a way as to impart modular characteristics. This functionalization simultaneously allows for loading of biologically relevant cargo and provides stabilization to the overall structure of the molecule.

  本发明提供了一种包含附着于能够改善受试者体内载荷分子功能的元素的组合物。该组合物在治疗和诊断方面具有用途。此外，本发明还概述了可生产这些组合物的方法；核心分子可以通过生物正交点击化学功能化，以赋予模块化特性。这种功能化同时允许装载生物相关载荷并为分子的整体结构提供稳定性。
• Protein-drug conjugate programmed by pH-reversible linker for tumor hypoxia relief and enhanced cancer combination therapy
  作者：Xican Zhang、Liangzhu Feng、Ziliang Dong、Xiaoqian Xin、Zhijuan Yang、Dashi Deng、Ernst Wagner、Zhuang Liu、Xiaowen Liu

  DOI：10.1016/j.ijpharm.2020.119321

  日期：2020.5

  Combining functional proteins with small molecular drugs into one entity may endow distinct synergistic advantages. However, on account of completely different physicochemical properties of such payloads, co-delivery through systemic administration for therapeutic purpose is challenging. Herein, we designed the protein-drug conjugate HSAP-DC-CAT (human serum albumin/Pt (IV)-dibenzocyclooctyne/chlorin

  将功能蛋白与小分子药物组合成一个实体可能会赋予独特的协同优势。然而，由于此类有效载荷的完全不同的理化性质，为了治疗目的通过全身给药的共同递送是具有挑战性的。在这里，我们通过修改CAT和载有pH敏感的叠氮化物连接基的顺铂前药负载的HSA，设计了蛋白质-药物结合物HSAP-DC-CAT（人血清白蛋白/ Pt（IV）-二苯并环辛炔/二氢卟酚e6-过氧化氢酶）。 （叠氮基甲基）-4-甲基-2,5-呋喃二酮（AzMMMan），然后单击化学组装与DC。一方面，接头和蛋白质之间的动态共价键可以在中间状态下桥接蛋白质和小分子药物，以便在恶劣的体内环境中进行全身递送；另一方面，它可以在肿瘤的酸性微环境中触发具有完全生物活性的药物和蛋白质的无痕裂解和释放。多功能的HSAP-DC-CAT可提供高效的体外细胞溶质转导，全身给药后的出色血液半衰期以及通过基于顺铂的化学疗法和过氧化氢酶诱导的肿瘤缺氧微环境操纵增强的基
• Compositions and methods for modulating SMN gene family expression
  申请人：Translate Bio MA, Inc.

  公开号：US10059941B2

  公开（公告）日：2018-08-28

  Aspects of the invention provide single stranded oligonucleotides for activating or enhancing expression of SMN1 or SMN2. Further aspects provide compositions and kits comprising single stranded oligonucleotides for activating or enhancing expression of SMN1 or SMN2 that comprises exon 7. Methods for modulating expression of SMN1 or SMN2 using the single stranded oligonucleotides are also provided. Further aspects of the invention provide methods for selecting a candidate oligonucleotide for activating or enhancing expression of SMN1 or SMN2.

  本发明的各个方面提供了用于激活或增强 SMN1 或 SMN2 表达的单链寡核苷酸。进一步的方面提供了包含单链寡核苷酸的组合物和试剂盒，用于激活或增强包含外显子 7 的 SMN1 或 SMN2 的表达。还提供了使用单链寡核苷酸调节 SMN1 或 SMN2 表达的方法。本发明的其他方面提供了选择用于激活或增强SMN1或SMN2表达的候选寡核苷酸的方法。
• Multimetric oligonucleotide compounds
  申请人：Translate Bio MA, Inc.

  公开号：US10093924B2

  公开（公告）日：2018-10-09

  The disclosure provides multimeric oligonucleotide compounds, comprising two or more target-specific oligonucleotides (e.g., antisense oligonucleotides (ASOs)), each being resistant to cleavage, and linked together by a cleavable linker. In particular, two or more linked target-specific oligonucleotides, each to a different target, allows concomitant inhibition of multiple genes' expression levels, while exhibiting favorable pharmacokinetic and pharmacodynamic properties. Methods of making and uses of the described compounds are also provided.

  本公开提供了多聚物寡核苷酸化合物，包括两个或多个靶向特异性寡核苷酸（如反义寡核苷酸（ASO）），每个寡核苷酸都具有抗裂解性，并通过可裂解连接体连接在一起。特别是两个或更多链接的靶标特异性寡核苷酸，每个都针对不同的靶标，可以同时抑制多个基因的表达水平，同时表现出良好的药代动力学和药效学特性。还提供了所述化合物的制造方法和用途。