[EN] THERAPEUTIC AGENT FOR GLYCOGEN STORAGE DISEASE TYPE IA<br/>[FR] AGENT THÉRAPEUTIQUE POUR LA MALADIE DU STOCKAGE DU GLYCOGÈNE DE TYPE IA<br/>[JA] 糖原病Ia型治療薬
申请人:DAIICHI SANKYO CO LTD
公开号:WO2019172286A1
公开(公告)日:2019-09-12
糖原病Ia型の分子治療法を確立する。c.648G>T変異を有するG6PC遺伝子のcDNAに相補的なヌクレオチド配列からなる塩基数15~30のオリゴヌクレオチドであって、c.648G>T変異を有するG6PC遺伝子のエクソン5の5'末端から82番目乃至92番目のいずれかの部位を含む領域に相補的な配列からなる前記オリゴヌクレオチド、その薬理上許容される塩又は溶媒和物。前記オリゴヌクレオチド、その医薬的に許容できる塩又は溶媒和物を含む、医薬(例えば、糖原病Ia型治療薬)。