[EN] MOLECULES FOR GENE DELIVERY AND GENE THERAPY, AND METHODS OF USE THEREOF<br/>[FR] MOLÉCULES POUR ADMINISTRATION DE GÈNES ET THÉRAPIE GÉNIQUE ET MÉTHODES D'UTILISATION DE CELLES-CI
申请人:UNIV BOSTON
公开号:WO2007073489A2
公开(公告)日:2007-06-28
[EN] One aspect of the present invention relates to a synthetic non-viral vector composition for gene therapy. Another aspect of the invention relates to the use of the composition for in vitro, ex vivo and/or in vivo transfer of genetic material. The invention also encompasses a pharmaceutical composition (useful for delivery of nucleic acids to a cell), containing a non-cationic amphiphilic molecule or macromolecule; or a cationic amphiphilic molecule or macromolecule that transforms from a cationic entity to an anionic, neutral, or zwitterionic entity upon a chemical, photochemical, or biological reaction. Another aspect of the invention relates to multicationic compounds that are composed of three or more amino acids. The present invention also relates to the use of the pharmaceutical composition for delivery of nucleic acids to a cell. Moreover, the invention encompasses the non-viral vector compositions tethered to a surface. The surface-tethered compositions are useful for the delivery of nucleic acids to cells in contact with the surface. An additional embodiment of the invention relates to a hydrogel comprising a composition of the invention, and methods of using same for the delivery of genetic material to a cell.
[FR] Cette invention concerne, selon un aspect, une composition de vecteurs non viraux synthétiques pour thérapie génique. Cette invention concerne, selon un autre aspect, l'utilisation de la composition pour le transfert in vitro, ex vivo et/ou in vivo de matériel génétique. Cette invention concerne également une composition pharmaceutique (utilisée pour l'administration d'acides nucléiques à une cellule) contenant une molécule ou macromolécule amphiphile non cationique; ou une molécule ou macromolécule amphiphile cationique qui passe d'une entité cationique à une entité anionique, neutre ou switterionique sous l'action d'une réaction chimique, photochimique ou biologique. Cette invention concerne, selon un autre aspect, des composés multicationiques constitués d'au moins trois acides aminés. Cette invention concerne également l'utilisation de cette composition pharmaceutique pour l'administration d'acides nucléiques à une cellule. De plus, cette invention concerne des compositions de vecteurs non viraux fixées à une surface. Les compositions fixées à une surface sont utilisées pour administrer des acides nucléiques à des cellules en contact avec la surface. Un mode de réalisation supplémentaire de cette invention se rapporte à un hydrogel comprenant une composition de cette invention et à des méthodes d'utilisation correspondantes pour l'administration de matériel génétique à une cellule.