申请人:——
公开号:US20040172665A1
公开(公告)日:2004-09-02
The invention provides transgenic nonhuman mammals producing phosphorylated lysosomal proteins in their milk, methods of generating the same, pharmaceutical compositions for use in enzyme replacement therapy, and methods of treating Pompe's disease using human acid alpha glucosidase.
本发明提供一种转基因非人哺乳动物,其在其乳汁中产生磷酸化溶酶体蛋白的方法,制备这种动物的方法,用于酶替代治疗的制药组合物,以及使用人类酸性α-葡萄糖苷酶治疗龙格-尤文病的方法。