5-ethynyl-cytidine | 65223-78-1

• 分子结构分类: 有机化合物 - 核苷、核苷酸和类似物 - 嘧啶核苷
• 英文名称: 5-ethynyl-cytidine
• 英文别名: 5-Ethinylcytidin；5-Ethynylcytidine；4-amino-1-[(2R,3R,4S,5R)-3,4-dihydroxy-5-(hydroxymethyl)oxolan-2-yl]-5-ethynylpyrimidin-2-one
• CAS: 65223-78-1
• 化学式: C₁₁H₁₃N₃O₅
• 分子量: 267.241
• InChiKey: NCZFDEBKMUJQQO-FDDDBJFASA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  -2.1
• 重原子数：
  19
• 可旋转键数：
  3
• 环数：
  2.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.45
• 拓扑面积：
  129
• 氢给体数：
  4
• 氢受体数：
  5

反应信息

• 作为反应物：
  描述：

  5-ethynyl-cytidine 在 磷酸三甲酯 、 三正丁胺 、 1,8-双二甲氨基萘 、 三丁基焦磷酸铵 作用下， 以 乙腈 为溶剂， 反应 2.59h， 生成
  参考文献：
  名称：

  Alternative nucleic acid molecules and uses thereof

  摘要：

  公开号：

  EP2918275B1
• 作为产物：
  描述：

  胞苷 在 甲醇 、 copper(l) iodide 、 四(三苯基膦)钯 、 碘 、 碘酸 、 potassium carbonate 、 溶剂黄146 、 三乙胺 作用下， 以 四氯化碳 、 水 、 N,N-二甲基甲酰胺 为溶剂， 反应 4.5h， 生成 5-ethynyl-cytidine
  参考文献：
  名称：

  [EN] ALTERNATIVE NUCLEIC ACID MOLECULES AND USES THEREOF
  [FR] MOLÉCULES D'ACIDE NUCLÉIQUE ALTERNATIVES ET LEURS UTILISATIONS

  摘要：

  公开号：

  WO2015196130A3

文献信息

• [EN] COMPOSITIONS AND METHODS FOR DELIVERY OF THERAPEUTIC AGENTS<br/>[FR] COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS PERMETTANT D'ADMINISTRER DES AGENTS THÉRAPEUTIQUES
  申请人：MODERNATX INC

  公开号：WO2017099823A1

  公开（公告）日：2017-06-15

  This disclosure provides improved lipid-based compositions, including lipid nanoparticle compositions, and methods of use thereof for delivering agents in vivo including nucleic acids and proteins. These compositions are not subject to accelerated blood clearance and they have an improved toxicity profile in vivo.

  这项披露提供了改进的基于脂质的组合物，包括脂质纳米粒子组合物，以及它们用于体内传递药剂的方法，包括核酸和蛋白质。这些组合物不受加速血清清除的影响，并且它们在体内具有改进的毒性特性。
• Antisense molecules and method of controlling expression of gene function by using the same
  申请人：——

  公开号：US20030162739A1

  公开（公告）日：2003-08-28

  An antisense molecule which acts on both directions of the inhibition and expression of a gene function and is capable of on-off switching of a gene function appropriately depending on the external factors (orientation controlling factors); and a method for reversibly controlling the expression of a gene function by using the antisense molecule. Such an antisense molecule, which has at least one sugar-base moiety consisting of sugar and a purine or pyrimidine base bonded thereto via a glucoside bond, can bind to a mRNA/gene and/or dissociate therefrom under the orientation control of the base moiety in the molecule by the orientation controlling factors.

  一种反义分子，可以作用于基因功能的抑制和表达的两个方向，并且能够根据外部因素（定向控制因子）适当地开关基因功能；以及一种通过使用该反义分子可逆地控制基因功能表达的方法。这样的反义分子至少包含一个由糖和通过葡苷键连接到糖上的嘌呤或嘧啶碱基部分，可以通过分子中碱基部分的定向控制因子的定向控制，结合到mRNA/基因上，和/或从中解离。
• [EN] POLYNUCLEOTIDES ENCODING LIPOPROTEIN LIPASE FOR THE TREATMENT OF HYPERLIPIDEMIA<br/>[FR] POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR LA LIPOPROTÉINE LIPASE DESTINÉS AU TRAITEMENT DE L'HYPERLIPIDÉMIE
  申请人：MODERNATX INC

  公开号：WO2017201333A1

  公开（公告）日：2017-11-23

  The invention relates to mRNA therapy for the treatment of hyperlipidemia. mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode human lipoprotein lipase (LPL), isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising LPL. mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto, mRNA therapeaies of the invention increase and/or restore deficient levels of LPL expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of triglycerides associated with deficient LPL activity in subjects.

  该发明涉及mRNA疗法用于治疗高脂血症。该发明中使用的mRNA，在体内给予时，编码人类脂蛋白脂肪酶（LPL）、其异构体、其功能性片段以及包含LPL的融合蛋白。该发明中的mRNA最好被封装在脂质纳米颗粒（LNPs）中，以实现对受试者的细胞和/或组织的高效传递，当给予治疗时，该发明中的mRNA疗法增加和/或恢复受试者中LPL表达和/或活性的不足水平。该发明中的mRNA疗法进一步降低与受试者中LPL活性不足相关的甘油三酯水平。
• [EN] POLYNUCLEOTIDES ENCODING JAGGED1 FOR THE TREATMENT OF ALAGILLE SYNDROME<br/>[FR] POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR JAGGED1 POUR LE TRAITEMENT DU SYNDROME D'ALAGILLE
  申请人：MODERNATX INC

  公开号：WO2017201342A1

  公开（公告）日：2017-11-23

  The invention relates to mRNA therapy for the treatment of Alagille syndrome (ALGS), mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode JAGGED 1 (JAG1), isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising JAG1, mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto. mRNA therapies of the invention increase and/or restore deficient levels of JAG1 expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of toxic metabolites associated with deficient JAG1 activity in subjects.

  该发明涉及用于治疗艾拉吉尔综合征（ALGS）的mRNA疗法，该发明中使用的mRNA，在体内给予时，编码JAGGED 1（JAG1）、其同工异构体、其功能性片段以及包含JAG1的融合蛋白，该发明的mRNA最好被封装在脂质纳米颗粒（LNPs）中，以实现对受试者的细胞和/或组织的有效传递，当向受试者施用时。该发明的mRNA疗法增加和/或恢复受试者中JAG1表达和/或活性的不足水平。该发明的mRNA疗法进一步降低与受试者中JAG1活性不足相关的有毒代谢物水平。
• [EN] POLYNUCLEOTIDES ENCODING CYSTIC FIBROSIS TRANSMEMBRANE CONDUCTANCE REGULATOR FOR THE TREATMENT OF CYSTIC FIBROSIS<br/>[FR] POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR UN RÉGULATEUR DE CONDUCTANCE TRANSMEMBRANAIRE DE FIBROSE KYSTIQUE POUR LE TRAITEMENT DE LA FIBROSE KYSTIQUE
  申请人：MODERNATX INC

  公开号：WO2017201347A1

  公开（公告）日：2017-11-23

  The invention relates to mRNA therapy for the treatment of cystic fibrosis. mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR), isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising CFTR. mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto. mRNA therapies of the invention increase and/or restore deficient levels of CFTR expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of toxic metabolites associated with deficient CFTR activity in subjects.

  该发明涉及mRNA治疗囊性纤维化的方法。该发明中使用的mRNAs在体内施用时，编码囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）、其同工型、功能性片段以及包含CFTR的融合蛋白。该发明中的mRNAs最好被封装在脂质纳米粒子（LNPs）中，以实现有效地传递到受试者的细胞和/或组织，当施用给受试者时。该发明的mRNA治疗方法增加和/或恢复受试者中CFTR表达和/或活性的不足水平。该发明的mRNA治疗方法进一步降低与受试者中CFTR活性不足相关的有毒代谢物的水平。