提供了一种抑制补体蛋白5(C5)
基因表达的siRNA,以及含有siRNA的药物组合物和缀合物。siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸,siRNA含有正义链和反义链,正义链含有核苷酸序列I,核苷酸序列I与
SEQ ID NO:1所示的核苷酸序列长度相等,且不多于3个核苷酸差异,反义链含有核苷酸序列II,核苷酸序列II与
SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列长度相等,且不多于3个核苷酸差异。还提供将siRNA及其药物组合物和缀合物用于治疗和/或预防补体介导的相关疾病,例如重症肌无力症(MG),的方法。