[EN] ANTISENSE OLIGONUCLEOTIDE DERIVATIVE FOR ATN1<br/>[FR] DÉRIVÉ D'OLIGONUCLÉOTIDE ANTISENS POUR ATN1<br/>[JA] ATN1のアンチセンスオリゴヌクレオチド誘導体
申请人:[en]SANWA KAGAKU KENKYUSHO CO., LTD.;[ja]株式会社三和化学研究所
公开号:WO2022211129A1
公开(公告)日:2022-10-06
ATN1の遺伝子発現を制御し、歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症を治療できるアンチセンスオリゴヌクレオチド誘導体として、 第一オリゴヌクレオチドと第二オリゴヌクレオチドとが、第三オリゴヌクレオチドよって連結されている一本鎖オリゴヌクレオチドであって、 第一オリゴヌクレオチド及び第二オリゴヌクレオチドは、それぞれ独立してデオキシリボヌクレオシド、リボヌクレオシド及び糖修飾ヌクレオシドから独立して選択される8~30個のヌクレオシドからなり、 第一オリゴヌクレオチドは、Atrophin1 mRNA若しくはpre-mRNAとのハイブリダイズを可能にする配列を含み、少なくとも1つの糖修飾ヌクレオシドを含み、 第二オリゴヌクレオチドは、第一オリゴヌクレオチドの少なくとも一部とのハイブリダイズを可能とする配列を含み、 第三オリゴヌクレオチドは、デオキシリボヌクレオシド、リボヌクレオシド及び糖修飾ヌクレオシドから独立して選択される1~20個のヌクレオシドからなり、 第一オリゴヌクレオチドと第二オリゴヌクレオチドがハイブリダイズする一本鎖オリゴヌクレオチド又はその医学的に許容され得る塩
を提供する。