N1-[2-(didodecylamino)ethyl]-N1,N4,N4-tridodecyl-1,4-piperazinediethanamine | 1413010-97-5

• 分子结构分类: 有机化合物 - 有机杂环化合物 - 二嗪烷类
• 英文名称: N1-[2-(didodecylamino)ethyl]-N1,N4,N4-tridodecyl-1,4-piperazinediethanamine
• 英文别名: N'-[2-[4-[2-(didodecylamino)ethyl]piperazin-1-yl]ethyl]-N,N,N'-tridodecylethane-1,2-diamine
• CAS: 1413010-97-5
• 化学式: C₇₀H₁₄₅N₅
• 分子量: 1056.95
• InChiKey: NAVXRBQXXLFYAA-UHFFFAOYSA-N

物化性质

• 沸点：
  928.8±65.0 °C(Predicted)
• 密度：
  0.874±0.06 g/cm3(Predicted)

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  28.1
• 重原子数：
  75
• 可旋转键数：
  64
• 环数：
  1.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  1.0
• 拓扑面积：
  16.2
• 氢给体数：
  0
• 氢受体数：
  5

反应信息

• 作为产物：
  描述：

  N-(2-氨乙基)-1,4-哌嗪二基二乙胺 、 十二醛 在 三乙酰氧基硼氢化钠 、 溶剂黄146 、 sodium hydroxide 作用下， 以 1,2-二氯乙烷 、 水 为溶剂， 反应 16.0h， 生成 N1-[2-(didodecylamino)ethyl]-N1,N4,N4-tridodecyl-1,4-piperazinediethanamine
  参考文献：
  名称：

  Novel Lipids and Compositions for Intracellular Delivery of Biologically Active Compounds

  摘要：

  本发明提供了新型氨基脂质、含有这种氨基脂质的组合物以及它们的制备方法。此外，还提供了包含新型氨基脂质和生物活性化合物的脂质纳米粒子，以及它们的制备方法和用于细胞内药物输送的方法。

  公开号：

  US20120295832A1

文献信息

• [EN] COMPOSITION AND METHODS FOR TREATMENT OF PRIMARY CILIARY DYSKINESIA<br/>[FR] COMPOSITION ET MÉTHODES DE TRAITEMENT D'UNE DYSKINÉSIE CILIAIRE PRIMITIVE
  申请人：TRANSLATE BIO INC

  公开号：WO2021226463A1

  公开（公告）日：2021-11-11

  The present invention provides, among other things, methods and compositions for treating primary ciliary dyskinesia (PCD) based on mRNA therapy. The compositions used in treatment of PCD comprise an mRNA comprising a dynein axonemal intermediate chain 1 (DNAI1) coding sequence and are administered at an effective dose and an administration interval such that at least one symptom or feature of PCD is reduced in intensity, severity, or frequency or has a delayed onset. mRNAs with optimized DNAI1 coding sequences are provided that can be administered without the need for modifying the nucleotides of the mRNA to achieve sustained in vivo function.

  本发明提供了治疗原发性纤毛运动障碍（PCD）的方法和组合物，基于mRNA疗法。用于治疗PCD的组合物包括一个包含动力蛋白纤毛中间链1（DNAI1）编码序列的mRNA，以有效剂量和给药间隔进行给药，以使PCD的至少一个症状或特征在强度、严重程度、频率上减轻，或延迟发作。提供了具有优化DNAI1编码序列的mRNA，可以在不需要修改mRNA核苷酸的情况下进行给药，以实现体内持续功能。
• [EN] COMPOSITIONS AND METHODS FOR TARGETED RNA DELIVERY<br/>[FR] COMPOSITIONS ET MÉTHODES D'ADMINISTRATION CIBLÉE D'ARN
  申请人：VERVE THERAPEUTICS INC

  公开号：WO2021178725A1

  公开（公告）日：2021-09-10

  Provided herein are compositions, methods of making the same, and methods for targeted delivery of therapeutic agents for modifying expression and function of target genes, e.g. proteins involved in lipid and cholesterol metabolism such as PCSK9. Further provided herein are compositions and methods of treating conditions related to coronary disease.

  本文提供了组合物、制备方法以及用于靶向传递治疗剂以修改靶基因表达和功能的方法，例如涉及脂质和胆固醇代谢的蛋白质，如PCSK9。此外，还提供了与冠心病相关疾病的治疗组合物和方法。
• [EN] POLYNUCLEOTIDES ENCODING LIPOPROTEIN LIPASE FOR THE TREATMENT OF HYPERLIPIDEMIA<br/>[FR] POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR LA LIPOPROTÉINE LIPASE DESTINÉS AU TRAITEMENT DE L'HYPERLIPIDÉMIE
  申请人：MODERNATX INC

  公开号：WO2017201333A1

  公开（公告）日：2017-11-23

  The invention relates to mRNA therapy for the treatment of hyperlipidemia. mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode human lipoprotein lipase (LPL), isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising LPL. mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto, mRNA therapeaies of the invention increase and/or restore deficient levels of LPL expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of triglycerides associated with deficient LPL activity in subjects.

  该发明涉及mRNA疗法用于治疗高脂血症。该发明中使用的mRNA，在体内给予时，编码人类脂蛋白脂肪酶（LPL）、其异构体、其功能性片段以及包含LPL的融合蛋白。该发明中的mRNA最好被封装在脂质纳米颗粒（LNPs）中，以实现对受试者的细胞和/或组织的高效传递，当给予治疗时，该发明中的mRNA疗法增加和/或恢复受试者中LPL表达和/或活性的不足水平。该发明中的mRNA疗法进一步降低与受试者中LPL活性不足相关的甘油三酯水平。
• [EN] POLYNUCLEOTIDES ENCODING JAGGED1 FOR THE TREATMENT OF ALAGILLE SYNDROME<br/>[FR] POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR JAGGED1 POUR LE TRAITEMENT DU SYNDROME D'ALAGILLE
  申请人：MODERNATX INC

  公开号：WO2017201342A1

  公开（公告）日：2017-11-23

  The invention relates to mRNA therapy for the treatment of Alagille syndrome (ALGS), mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode JAGGED 1 (JAG1), isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising JAG1, mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto. mRNA therapies of the invention increase and/or restore deficient levels of JAG1 expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of toxic metabolites associated with deficient JAG1 activity in subjects.

  该发明涉及用于治疗艾拉吉尔综合征（ALGS）的mRNA疗法，该发明中使用的mRNA，在体内给予时，编码JAGGED 1（JAG1）、其同工异构体、其功能性片段以及包含JAG1的融合蛋白，该发明的mRNA最好被封装在脂质纳米颗粒（LNPs）中，以实现对受试者的细胞和/或组织的有效传递，当向受试者施用时。该发明的mRNA疗法增加和/或恢复受试者中JAG1表达和/或活性的不足水平。该发明的mRNA疗法进一步降低与受试者中JAG1活性不足相关的有毒代谢物水平。
• [EN] POLYNUCLEOTIDES ENCODING CYSTIC FIBROSIS TRANSMEMBRANE CONDUCTANCE REGULATOR FOR THE TREATMENT OF CYSTIC FIBROSIS<br/>[FR] POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR UN RÉGULATEUR DE CONDUCTANCE TRANSMEMBRANAIRE DE FIBROSE KYSTIQUE POUR LE TRAITEMENT DE LA FIBROSE KYSTIQUE
  申请人：MODERNATX INC

  公开号：WO2017201347A1

  公开（公告）日：2017-11-23

  The invention relates to mRNA therapy for the treatment of cystic fibrosis. mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR), isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising CFTR. mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto. mRNA therapies of the invention increase and/or restore deficient levels of CFTR expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of toxic metabolites associated with deficient CFTR activity in subjects.

  该发明涉及mRNA治疗囊性纤维化的方法。该发明中使用的mRNAs在体内施用时，编码囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）、其同工型、功能性片段以及包含CFTR的融合蛋白。该发明中的mRNAs最好被封装在脂质纳米粒子（LNPs）中，以实现有效地传递到受试者的细胞和/或组织，当施用给受试者时。该发明的mRNA治疗方法增加和/或恢复受试者中CFTR表达和/或活性的不足水平。该发明的mRNA治疗方法进一步降低与受试者中CFTR活性不足相关的有毒代谢物的水平。