(2R,3R,4R,5S)-2-(hydroxymethyl)-1-(5-(neopentyloxy)pentyl)piperidine-3,4,5-triol | 955360-48-2

• 分子结构分类: 有机化合物 - 有机杂环化合物 - 哌啶类
• 英文名称: (2R,3R,4R,5S)-2-(hydroxymethyl)-1-(5-(neopentyloxy)pentyl)piperidine-3,4,5-triol
• 英文别名: N-[5'-neopentyloxy-pentan]-1-deoxynojirimycin；(2R,3R,4R,5S)-1-[5-(2,2-dimethylpropoxy)pentyl]-2-(hydroxymethyl)piperidine-3,4,5-triol
• CAS: 955360-48-2
• 化学式: C₁₆H₃₃NO₅
• 分子量: 319.442
• InChiKey: UOILAQATIAPDMP-LXTVHRRPSA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  0.8
• 重原子数：
  22
• 可旋转键数：
  9
• 环数：
  1.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  1.0
• 拓扑面积：
  93.4
• 氢给体数：
  4
• 氢受体数：
  6

反应信息

• 作为产物：
  描述：

  (2R,3R,4R,5S)-3,4,5-三(苄氧基)-2-[(苄氧基)甲基]哌啶 在 盐酸 、 palladium on carbon 、 氢气 、 N,N-二异丙基乙胺 作用下， 以 乙醇 、 水 、 N,N-二甲基甲酰胺 为溶剂， 70.0 ℃ 、400.01 kPa 条件下， 反应 24.0h， 生成 (2R,3R,4R,5S)-2-(hydroxymethyl)-1-(5-(neopentyloxy)pentyl)piperidine-3,4,5-triol
  参考文献：
  名称：

  基于荧光偏振活性的蛋白质谱分析法在人类非溶酶体葡萄糖基神经酰胺酶的有效，选择性抑制剂的发现中。

  摘要：

  人非溶酶体葡萄糖基神经酰胺酶（GBA2）是控制糖脂水平的几种酶之一，其活性与几种人类疾病状态相关。迫切需要设计或发现选择性的GBA2抑制剂作为化学工具和潜在的治疗剂。在这里，我们描述了基于荧光偏振活性的蛋白质谱分析（FluoPol-ABPP）测定法的发展，该测定法可从350多种亚氨基糖文库中快速鉴定GBA2抑制剂。基于FluoPol-ABPP筛选的线索生成聚焦库，并针对与其他葡糖神经酰胺代谢酶，葡糖神经酰胺合酶（GCS），溶酶体葡糖神经酰胺酶（GBA）和胞质保留β-葡糖苷酶GBA3的GBA2选择性偏移进行评估。我们的工作产生了有效的和选择性的GBA2抑制剂，

  DOI：

  10.1021/jacs.7b07352

文献信息

• TREATMENT OF CYSTIC FIBROSIS
  申请人：Aerts Johannes Maria Franciscus Gerardus

  公开号：US20090186862A1

  公开（公告）日：2009-07-23

  The present invention discloses a therapeutic target for the treatment of cystic fibrosis. It was found that inhibition of non-lysosomal glucosylceramidase (GBA2) sufficiently restores chloride current in cells from CF patients carrying the common delF508-CFTR mutation. With the catalytic centre (4) of the enzyme positioned on top of the membrane bilayer face particularly potent inhibitors are found in deoxynojirimycin derivatives having a group that is capable of inserting in the membrane bilayer.
• US8410081B2
  申请人：——

  公开号：US8410081B2

  公开（公告）日：2013-04-02
• [EN] IMPROVED TREATMENT OF CYSTIC FIBROSIS<br/>[FR] TRAITEMENT AMÉLIORÉ DE LA FIBROSE KYSTIQUE
  申请人：AMC AMSTERDAM

  公开号：WO2007123403A1

  公开（公告）日：2007-11-01

  [EN] The present invention discloses a therapeutic target for the treatment of cyst ic fibrosis. It was found that inhibition of non-lysosomal glucosylceramidase (GBA2) sufficiently restores chloride current in cells from CF patients carrying the common delF508-CFTR mutation. With the catalytic centre (4) of the enzyme positioned on top of the membrane bilayer face particularly potent inhibitors are found in deoxynojirimycin derivatives having a group that is capable of inserting in the membrane bilayer.
  [FR] L'invention concerne une cible thérapeutique pour le traitement de la fibrose kystique. L'inhibition de la glucosylcéramidase non lysosomale (GBA2) rétablit suffisamment le courant de chlorure dans des cellules de patients souffrant de fibrose kystique (CF) portant la mutation commune delF508-CFTR. Avec le centre catalytique (4) de l'enzyme placée au-dessus de la face de la membrane bicouche, des inhibiteurs particulièrement puissants sont trouvés dans des dérivés désoxynojirimycine ayant un groupe capable de s'introduire dans la membrane bicouche.