申请人:UNIV NAT CORP TOKYO MEDICAL & DENTAL
公开号:WO2019177061A1
公开(公告)日:2019-09-19
血液脳関門機構により薬剤送達が阻まれる中枢神経系へ効率的に送達され、かつその送達場所で標的転写産物に対してアンチセンス効果をもたらす核酸剤、及びそれを含む組成物を開発し、提供する。 標的転写産物の一部にハイブリダイズし、標的転写産物に対してアンチセンス効果を有する第1核酸鎖と、第1核酸鎖に相補的な塩基配列を含み、ホスファチジルエタノールアミン又はその類縁体と結合している第2核酸鎖がアニールしてなる二本鎖の核酸複合体を提供する。