1-[5-(hydroxymethyl)-4-methoxytetrahydrofuran-2-yl]pyrimidine-2,3H)-dione

• 分子结构分类: 有机化合物 - 核苷、核苷酸和类似物 - 嘧啶核苷
• 英文名称: 1-[5-(hydroxymethyl)-4-methoxytetrahydrofuran-2-yl]pyrimidine-2,3H)-dione
• 英文别名: 1-[5-(hydroxymethyl)-4-methoxyoxolan-2-yl]pyrimidine-2,4-dione
• 化学式: C₁₀H₁₄N₂O₅
• 分子量: 242.23
• InChiKey: MJLFWMACMGAXSW-UHFFFAOYSA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  -1
• 重原子数：
  17
• 可旋转键数：
  3
• 环数：
  2.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.6
• 拓扑面积：
  88.1
• 氢给体数：
  2
• 氢受体数：
  5

文献信息

• Exon skipping oligomer conjugates for muscular dystrophy
  申请人：Sarepta Therapeutics, Inc.

  公开号：US11000600B2

  公开（公告）日：2021-05-11

  Antisense oligomer conjugates complementary to a selected target site in the human dystrophin gene to induce exon 53 skipping are described.

  本研究描述了与人类肌营养不良症基因中选定的目标位点互补的反义寡聚体共轭物，以诱导第 53 号外显子跳越。