1-[(3R,4S,5R)-3-hydroxy-5-(hydroxymethyl)-4-methoxyoxolan-2-yl]pyrimidine-2,4-dione

• 分子结构分类: 有机化合物 - 核苷、核苷酸和类似物 - 嘧啶核苷
• 英文名称: 1-[(3R,4S,5R)-3-hydroxy-5-(hydroxymethyl)-4-methoxyoxolan-2-yl]pyrimidine-2,4-dione
• 化学式: C₁₀H₁₄N₂O₆
• 分子量: 258.23
• InChiKey: YKNATSNMFLEFRB-HDPJAJKNSA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  -2
• 重原子数：
  18
• 可旋转键数：
  3
• 环数：
  2.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.6
• 拓扑面积：
  108
• 氢给体数：
  3
• 氢受体数：
  6

文献信息

• US9708607B2
  申请人：——

  公开号：US9708607B2

  公开（公告）日：2017-07-18
• [EN] MODIFIED RNAI AGENTS<br/>[FR] AGENTS CONSTITUÉS D'ARNI MODIFIÉ
  申请人：ALNYLAM PHARMACEUTICALS INC

  公开号：WO2014022739A9

  公开（公告）日：2014-04-24

  [EN] One aspect of the present invention relates to double-stranded RNAi (dsRNA) duplex agent capable of inhibiting the expression of a target gene in vivo. The dsRNA duplex comprises one or more xylo modifications in one or both strand. Other aspects of the invention relates to pharmaceutical compositions comprising these dsRNA agents suitable for in vivo therapeutic use, and methods of inhibiting the expression of a target gene by administering these dsRNA agents, e.g., for the treatment of various disease conditions.
  [FR] La présente invention concerne, selon un aspect, un agent constitué d'un duplex d'ARNi double brin (ARNdb) capable d'inhiber l'expression d'un gène cible in vivo. Le duplex d'ARNdb comprend une ou plusieurs modifications de type xylo au niveau d'un seul brin ou des deux. L'invention concerne, selon d'autres aspects, des compositions pharmaceutiques comprenant ces agents constitués d'ARNdb adaptés à une utilisation thérapeutique in vivo, ainsi que des méthodes d'inhibition de l'expression d'un gène cible grâce à l'administration de ces agents constitués d'ARNdb, par exemple en vue du traitement de divers états pathologiques.