(20E,23E)-2-methylnonacosa-20,23-dien-10-amine

• 分子结构分类: 有机化合物 - 有机氮化合物
• 英文名称: (20E,23E)-2-methylnonacosa-20,23-dien-10-amine
• 化学式: C₃₀H₅₉N
• 分子量: 433.8
• InChiKey: GUYFHJGLGRHFJQ-MVKOLZDDSA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  12.4
• 重原子数：
  31
• 可旋转键数：
  24
• 环数：
  0.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.87
• 拓扑面积：
  26
• 氢给体数：
  1
• 氢受体数：
  1

文献信息

• [EN] POLYNUCLEOTIDES ENCODING LIPOPROTEIN LIPASE FOR THE TREATMENT OF HYPERLIPIDEMIA<br/>[FR] POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR LA LIPOPROTÉINE LIPASE DESTINÉS AU TRAITEMENT DE L'HYPERLIPIDÉMIE
  申请人：MODERNATX INC

  公开号：WO2017201333A1

  公开（公告）日：2017-11-23

  The invention relates to mRNA therapy for the treatment of hyperlipidemia. mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode human lipoprotein lipase (LPL), isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising LPL. mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto, mRNA therapeaies of the invention increase and/or restore deficient levels of LPL expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of triglycerides associated with deficient LPL activity in subjects.

  该发明涉及mRNA疗法用于治疗高脂血症。该发明中使用的mRNA，在体内给予时，编码人类脂蛋白脂肪酶（LPL）、其异构体、其功能性片段以及包含LPL的融合蛋白。该发明中的mRNA最好被封装在脂质纳米颗粒（LNPs）中，以实现对受试者的细胞和/或组织的高效传递，当给予治疗时，该发明中的mRNA疗法增加和/或恢复受试者中LPL表达和/或活性的不足水平。该发明中的mRNA疗法进一步降低与受试者中LPL活性不足相关的甘油三酯水平。
• [EN] POLYNUCLEOTIDES ENCODING CYSTIC FIBROSIS TRANSMEMBRANE CONDUCTANCE REGULATOR FOR THE TREATMENT OF CYSTIC FIBROSIS<br/>[FR] POLYNUCLÉOTIDES CODANT POUR UN RÉGULATEUR DE CONDUCTANCE TRANSMEMBRANAIRE DE FIBROSE KYSTIQUE POUR LE TRAITEMENT DE LA FIBROSE KYSTIQUE
  申请人：MODERNATX INC

  公开号：WO2017201347A1

  公开（公告）日：2017-11-23

  The invention relates to mRNA therapy for the treatment of cystic fibrosis. mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR), isoforms thereof, functional fragments thereof, and fusion proteins comprising CFTR. mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto. mRNA therapies of the invention increase and/or restore deficient levels of CFTR expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further decrease levels of toxic metabolites associated with deficient CFTR activity in subjects.

  该发明涉及mRNA治疗囊性纤维化的方法。该发明中使用的mRNAs在体内施用时，编码囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）、其同工型、功能性片段以及包含CFTR的融合蛋白。该发明中的mRNAs最好被封装在脂质纳米粒子（LNPs）中，以实现有效地传递到受试者的细胞和/或组织，当施用给受试者时。该发明的mRNA治疗方法增加和/或恢复受试者中CFTR表达和/或活性的不足水平。该发明的mRNA治疗方法进一步降低与受试者中CFTR活性不足相关的有毒代谢物的水平。
• Lipid nanoparticle vaccine adjuvants and antigen delivery systems
  申请人：Merck Sharp & Dohme Corp.

  公开号：US10821175B2

  公开（公告）日：2020-11-03

  The instant invention provides for novel lipid nanoparticle (LNP) formulations, containing cationic lipids, for use as vaccine adjuvants and/or as antigen delivery systems. It is an object of the instant invention to provide LNP formulations that demonstrate enhancements in humoral and cellular immunogenicity of vaccine antigens, particularly subunit vaccine antigens, when utilized alone or in combination with immunostimulatory agents (e.g. small molecule or oligonucleotide TLR agonists). The instant invention further identifies physical and chemical properties of the LNP formulations that can be manipulated to enhance antigen efficiency and adjuvant tolerability in vivo.

  本发明提供了含有阳离子脂质的新型脂质纳米粒子（LNP）制剂，可用作疫苗佐剂和/或抗原递送系统。本发明的目的是提供 LNP 制剂，当单独使用或与免疫刺激剂（如小分子或寡核苷酸 TLR 激动剂）联合使用时，可显示出疫苗抗原，特别是亚单位疫苗抗原的体液和细胞免疫原性增强。本发明进一步确定了 LNP 制剂的物理和化学特性，这些特性可通过操作来提高抗原效率和佐剂在体内的耐受性。
• COMPOSITIONS AND METHODS OF ALTERING CHOLESTEROL LEVELS
  申请人：Moderna Therapeutics, Inc.

  公开号：EP2970987A1

  公开（公告）日：2016-01-20
• METHODS OF USING OX40 LIGAND ENCODING POLYNUCLEOTIDES
  申请人：Modernatx, Inc.

  公开号：EP3394093A1

  公开（公告）日：2018-10-31