butanedioic acid, 1-[(3aR,4S,7R,7aS)-1,3,3a,4,7,7a-hexahydro-1,3-dioxo-4,7-methano-2H-isoindol-2-yl] 4-[2-[2-[2-[[[4-(triphenylmethyl)-1-piperazinyl]carbonyl]oxy]ethoxy]ethoxy]ethyl] ester | 1380600-06-5

• 分子结构分类: 有机化合物 - 苯类化合物 - 三苯基化合物
• 英文名称: butanedioic acid, 1-[(3aR,4S,7R,7aS)-1,3,3a,4,7,7a-hexahydro-1,3-dioxo-4,7-methano-2H-isoindol-2-yl] 4-[2-[2-[2-[[[4-(triphenylmethyl)-1-piperazinyl]carbonyl]oxy]ethoxy]ethoxy]ethyl] ester
• 英文别名: Activated EG3 Tail；4-O-[(1S,2R,6S,7R)-3,5-dioxo-4-azatricyclo[5.2.1.02,6]dec-8-en-4-yl] 1-O-[2-[2-[2-(4-tritylpiperazine-1-carbonyl)oxyethoxy]ethoxy]ethyl] butanedioate
• CAS: 1380600-06-5
• 化学式: C₄₃H₄₇N₃O₁₀
• 分子量: 765.86
• InChiKey: PGOZXYWYCWQPMP-RGYBLISZSA-N

物化性质

• 沸点：
  826.5±75.0 °C(Predicted)
• 密度：
  1.35±0.1 g/cm3(Predicted)

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  4.2
• 重原子数：
  56
• 可旋转键数：
  20
• 环数：
  7.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.42
• 拓扑面积：
  141
• 氢给体数：
  0
• 氢受体数：
  11

反应信息

• 作为产物：
  描述：

  1-Tritylpiperazin-4-ium 在 4-二甲氨基吡啶 、 sodium hydride 、 potassium carbonate 、 盐酸-N-乙基-Nˊ-(3-二甲氨基丙基)碳二亚胺 作用下， 以 四氢呋喃 、 N-甲基吡咯烷酮 、 二氯甲烷 、 水 为溶剂， 反应 5.0h， 生成 butanedioic acid, 1-[(3aR,4S,7R,7aS)-1,3,3a,4,7,7a-hexahydro-1,3-dioxo-4,7-methano-2H-isoindol-2-yl] 4-[2-[2-[2-[[[4-(triphenylmethyl)-1-piperazinyl]carbonyl]oxy]ethoxy]ethoxy]ethyl] ester
  参考文献：
  名称：

  EXON SKIPPING OLIGOMER CONJUGATES FOR MUSCULAR DYSTROPHY

  摘要：

  抗义核苷酸寡聚体结合到人类肌营养不良基因中的特定靶位点，诱导外显子51跳跃。

  公开号：

  US20180177814A1

文献信息

• [EN] EXON SKIPPING OLIGOMER CONJUGATES FOR MUSCULAR DYSTROPHY<br/>[FR] CONJUGUÉS OLIGOMÈRES DE SAUTS D'EXONS POUR LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE
  申请人：SAREPTA THERAPEUTICS INC

  公开号：WO2018118662A1

  公开（公告）日：2018-06-28

  Antisense oligomer conjugates complementary to a selected target site in the human dystrophin gene to induce exon 53 skipping are described.

  与人类肌营养不良基因中选择的靶位点互补的反义寡核苷酸共轭物用于诱导外显子53跳跃。
• FUNCTIONALLY-MODIFIED OLIGONUCLEOTIDES AND SUBUNITS THEREOF
  申请人：Sarepta Therapeutics, Inc.

  公开号：US20140330006A1

  公开（公告）日：2014-11-06

  Functionally-modified oligonucleotide analogues comprising modified intersubunit linkages and/or modified 3′ and/or 5′-end groups are provided. The disclosed compounds are useful for the treatment of diseases where inhibition of protein expression or correction of aberrant mRNA splice products produces beneficial therapeutic effects.

  提供了包含修改的亚单位间连接和/或修改的3'和/或5'-末端基团的功能修饰寡核苷酸类似物。所公开的化合物对于治疗需要抑制蛋白质表达或纠正异常mRNA剪接产物以产生有益治疗效果的疾病是有用的。
• [EN] PROCESSES FOR PREPARING OLIGOMERS<br/>[FR] PROCÉDÉS DE PRÉPARATION D'OLIGOMÈRES
  申请人：SAREPTA THERAPEUTICS INC

  公开号：WO2017205496A1

  公开（公告）日：2017-11-30

  Provided herein are processes for preparing an oligomer (e.g., a morpholino oligomer). The synthetic processes described herein may be advantageous to scaling up oligomersynthesis while maintaining overall yield and purity of a synthesized oligomer.

  本文提供了制备寡聚物（例如吗啉基寡聚物）的过程。本文描述的合成过程可能有利于扩大寡聚物合成规模，同时保持合成寡聚物的总产量和纯度。
• [EN] PROCESSES FOR PREPARING PHOSPHORODIAMIDATE MORPHOLINO OLIGOMERS VIA FAST-FLOW SYNTHESIS<br/>[FR] PROCÉDÉS DE PRÉPARATION D'OLIGOMÈRES MORPHOLINO PHOSPHORODIAMIDATE PAR L'INTERMÉDIAIRE D'UNE SYNTHÈSE À FLUX RAPIDE
  申请人：SAREPTA THERAPEUTICS INC

  公开号：WO2019060862A1

  公开（公告）日：2019-03-28

  Provided herein are processes for preparing an oligomer (e.g., a morpholino oligomer). The synthetic processes described herein may be advantageous to scaling up oligomer synthesis while maintaining overall yield and purity of a synthesized oligomer.

  本文提供了制备寡聚物（例如吗啉基寡聚物）的过程。本文描述的合成过程可能有利于扩大寡聚物合成规模，同时保持合成寡聚物的总产量和纯度。
• Exon skipping oligomer conjugates for muscular dystrophy
  申请人：Sarepta Therapeutics, Inc.

  公开号：US10765760B2

  公开（公告）日：2020-09-08

  Antisense oligomer conjugates complementary to a selected target site in the human dystrophin gene to induce exon 52 skipping are described.

  本研究描述了与人类肌营养不良症基因中选定的靶点互补的反义寡聚体共轭物，以诱导第 52 号外显子跳越。