O^2'-Methylguanosin-3'-phosphorsaeure | 54621-44-2

• 分子结构分类: 有机化合物 - 核苷、核苷酸和类似物 - 核糖核苷3'-磷酸盐
• 英文名称: O^2'-Methylguanosin-3'-phosphorsaeure
• 英文别名: O^2'-methyl-[3']guanylic acid；[(2R,3R,4R,5R)-5-(2-amino-6-oxo-1H-purin-9-yl)-2-(hydroxymethyl)-4-methoxyoxolan-3-yl] dihydrogen phosphate
• CAS: 54621-44-2
• 化学式: C₁₁H₁₆N₅O₈P
• 分子量: 377.25
• InChiKey: QXWJIJPOAPZARX-KQYNXXCUSA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  -3.2
• 重原子数：
  25
• 可旋转键数：
  5
• 环数：
  3.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.55
• 拓扑面积：
  191
• 氢给体数：
  5
• 氢受体数：
  9

文献信息

• Compositions and Methods for Inhibiting Expression of Transthyretin
  申请人：Sah Dinah Wen-Yee

  公开号：US20100120893A1

  公开（公告）日：2010-05-13

  The invention relates to a double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) targeting a transthyretin (TTR) gene, and methods of using the dsRNA to inhibit expression of TTR.

  该发明涉及一种靶向前甲状腺素转运蛋白（TTR）基因的双链核糖核酸（dsRNA），以及使用该dsRNA来抑制TTR表达的方法。
• SERPINA1 IRNA COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF
  申请人：Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

  公开号：EP3412774A1

  公开（公告）日：2018-12-12

  The invention relates to RNAi agents, e.g., double-stranded RNAi agents, targeting the Serpina1 gene, and methods of using such RNAi agents to inhibit expression of Serpina1 and methods of treating subjects having a Serpina1 associated disease, such as a liver disorder.

  该发明涉及RNAi药剂，例如靶向Serpina1基因的双链RNAi药剂，以及使用这种RNAi药剂抑制Serpina1表达的方法，以及治疗患有Serpina1相关疾病（如肝脏疾病）的受试者的方法。
• COMPOSITIONS AND METHODS FOR INHIBITING EXPRESSION OF THE LECT2 GENE
  申请人：ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.

  公开号：US20180135057A1

  公开（公告）日：2018-05-17

  The invention relates to antisense polynucleotide agents targeting the LECT2 gene, and methods of using such antisense polynucleotide agents to inhibit expression of LECT2 and to treat subjects having a LECT2-associated disease, e.g., amyloidosis.

  这项发明涉及针对LECT2基因的反义多核苷酸药剂，以及利用这种反义多核苷酸药剂抑制LECT2表达并治疗患有LECT2相关疾病（例如淀粉样变性）的受试者的方法。
• COMPLEMENT COMPONENT C5 iRNA COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF
  申请人：Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

  公开号：US20150247143A1

  公开（公告）日：2015-09-03

  The invention relates to iRNA, e.g., double-stranded ribonucleic acid (dsRNA), compositions targeting the complement component C5 gene, and methods of using such iRNA, e.g., dsRNA, compositions to inhibit expression of C5 and to treat subjects having a complement component C5-associated disease, e.g., paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.

  该发明涉及iRNA，例如双链核糖核酸（dsRNA），针对补体成分C5基因的组合物，以及使用这种iRNA，例如dsRNA，组合物来抑制C5的表达并治疗患有补体成分C5相关疾病的受试者，例如周期性夜间血红蛋白尿。
• siRNA Therapy for Transthyretin (TTR) Related Ocular Amyloidosis
  申请人：Ando Yukio

  公开号：US20160076029A1

  公开（公告）日：2016-03-17

  The invention relates to a method of treating ocular amyloidosis by reducing TTR expression in a subject by administering a double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) that targets a TTR gene to the retinal pigment epithelium of the subject.

  该发明涉及一种治疗眼部淀粉样变性的方法，通过向受试者的视网膜色素上皮注射靶向TTR基因的双链核糖核酸(dsRNA)，以降低TTR表达。