1-[(4R)-5-(aminomethyl)-4-hydroxyoxolan-2-yl]-5-methylpyrimidine-2,4-dione

• 分子结构分类: 有机化合物 - 核苷、核苷酸和类似物 - 2 '，5'-二脱氧核苷
• 英文名称: 1-[(4R)-5-(aminomethyl)-4-hydroxyoxolan-2-yl]-5-methylpyrimidine-2,4-dione
• 化学式: C₁₀H₁₅N₃O₄
• 分子量: 241.24
• InChiKey: PYWLBQPICCQJFF-JECWYVHBSA-N

计算性质

• 辛醇/水分配系数(LogP)：
  -1.4
• 重原子数：
  17
• 可旋转键数：
  2
• 环数：
  2.0
• sp3杂化的碳原子比例：
  0.6
• 拓扑面积：
  105
• 氢给体数：
  3
• 氢受体数：
  5

文献信息

• [EN] DOUBLE STRANDED OLIGONUCLEOTIDE COMPOSITIONS AND METHODS RELATING THERETO<br/>[FR] COMPOSITIONS D'OLIGONUCLÉOTIDES À DOUBLE BRIN ET MÉTHODES ASSOCIÉES
  申请人：WAVE LIFE SCIENCES LTD

  公开号：WO2021234459A9

  公开（公告）日：2022-02-03

  [EN] The present disclosure provides double stranded oligonucleotides, compositions, and methods relating thereto. The present disclosure encompasses the recognition that structural elements of double stranded oligonucleotides, such as base sequence, chemical modifications (e.g, modifications of sugar, base, and/or internucleotidic linkages) or patterns thereof, and/or stereochemistry (e.g., stereochemistry of backbone chiral centers (chiral internucleotidic linkages)), and/or patterns thereof, can have significant impact on oligonucleotide properties and activities, e.g, RNA interference (RNAi) activity, stability, delivery, etc. The present disclosure also provides methods for treatment of diseases using provided double stranded oligonucleotide compositions, for example, in RNA interference.
  [FR] La présente invention concerne des oligonucléotides à double brin, des compositions et des méthodes associées. La présente invention porte sur la reconnaissance du fait que des éléments structuraux d'oligonucléotides à double brin, tels que la séquence de base, des modifications chimiques (par exemple, des modifications de sucre, de base et/ou de liaisons internucléotidiques) ou des motifs associés, et/ou une stéréochimie (par exemple, la stéréochimie des centres chiraux du squelette (liaisons internucléotidiques chirales)), et/ou des motifs associés, peuvent avoir un impact significatif sur les propriétés et activités d'oligonucléotides, par exemple, l'activité, la stabilité, la distribution, etc., d'interférence ARN (ARNi). La présente invention concerne également des méthodes de traitement de maladies à l'aide des compositions d'oligonucléotides à double brin fournies, par exemple, en interférence ARN.