在科技迅猛发展的当下，人工智能（AI）正以前所未有的态势重塑众多领域，药物研发领域也在其影响下经历着深刻变革。英矽智能（Insilico Medicine）作为这场变革的先锋，凭借其前沿的 AI 技术与创新的研发模式，为全球药物研发带来了全新的思路与突破。
一、公司概况
Insilico Medicine创立于 2014 年，是一家以生成式人工智能为核心的临床阶段生物技术企业。公司总部位于美国，同时在俄罗斯、英国、瑞士、波兰以及中国等地设有研究团队或开展研发合作，构建起了一个全球化的科研网络。公司定位为“AI赋能的Biotech企业”，通过自主研发的AI平台提供端到端的药物研发解决方案，涵盖靶点发现、分子设计、临床试验等多个环节，显著缩短传统药物研发周期。其使命是借助生成式人工智能革新药物发现与开发流程，大幅缩短研发时间、降低成本，为患者提供救命药物，助力实现健康长寿的愿景。
二、核心技术
Insilico Medicine的核心竞争力在于其自主研发的 Pharma.AI 平台，该平台融合了生物学、化学和临床医学三大板块，为药物研发全流程提供强劲支持。
核心平台包括PandaOmics（靶点发现）、Chemistry42（分子生成与优化）和inClinico（临床试验预测），这些工具能够从海量数据中识别新靶点、设计创新分子结构，并预测临床结果。
Biology42 模块中的 PandaOmics 靶点发现引擎堪称一大亮点。它能够深入分析基因组学、蛋白质组学及文本数据等多源信息。通过先进的深度学习模型，从海量数据中精准识别与特定疾病相关的治疗靶点，并对靶点的新颖性、置信度、商业易处理性、成药性、安全性等关键属性进行综合评分和排序，助力研究人员快速锁定最具潜力的靶点，极大地提升了靶点发现的效率与准确性。例如，在与多伦多大学的合作中，仅用 30 天就成功发现了肝癌靶点 CDK20，充分彰显了其强大的靶点发现能力[1]。
Chemistry42 整合了基于结构的药物设计、基于配体的药物设计等多种先进技术，能够根据靶点的特征，通过深度生成模型和强化学习，快速设计并优化分子结构，生成具有特定属性的候选化合物。它可以基于深度生成算法自动设计对应的蛋白质药物结构，并通过计算来测试各种蛋白质结构的亲和力，在众多building block中寻找出最合适的砌块，极大地缩短了从靶点到候选药物的研发周期。例如，针对 ENPP1 靶点的 ISM5939，仅用 3 个月就完成了先导化合物的筛选，这在传统药物研发模式下是难以想象的。
Medicine42 模块中的 inClinico，它能够整合生物学数据、科研论文、临床数据等多方面信息，运用独特的算法预测单个临床试验的成功概率。通过对试验设计的各个环节进行分析，识别出潜在的薄弱点，为研究人员提供科学的决策依据，帮助他们优化临床试验方案，提高试验的成功率。其预测准确率可达 71%，为药物研发后期的临床试验阶段提供了有力保障。
三、应用案例
Insilico Medicine在 IPF 药物研发上取得了令人瞩目的成果。利用 Pharma.AI 平台中的 PandaOmics 靶点发现引擎，成功锁定了与纤维化相关的潜在靶点 TNIK。随后，该项目于2022年5月，获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（cde）1类新药临床试验默示许可。此前，该候选药物已完成在澳大利亚开展的微剂量组试验，并取得了理想的结果。
特发性肺纤维化是一种导致肺功能进行性、不可逆转下降的慢性肺部疾病，在全球范围内存在大量未被满足的医疗需求，随着病情进展和肺部纤维化的加重，患者呼吸功能不断恶化，最终导致呼吸衰竭。Insilico Medicine的 ISM001 - 055是一款全球首创的小分子抑制剂，具有全新靶点和全新的化学结构，由该公司自主研发的端到端人工智能平台pharma.ai所发现和设计。临床前数据显示，该候选药物显著改善了肌成纤维细胞的形成，而控制肌成纤维细胞的形成有助于减缓纤维化的发展。从早期的靶点发现到临床前候选化合物的确定，整个过程仅耗时 18 个月，研发投入约 260 万美元。而传统方法研发类似药物至少需要 6 年时间，且投入高达数亿美元。这一案例生动地展示了Insilico Medicine的 AI 技术在药物研发中的巨大优势，不仅大幅缩短了研发周期，还显著降低了成本。
在肿瘤免疫治疗领域，Insilico Medicine发现了靶向 DGKA 的临床前候选药物 ISM4312A。研究表明，该药物有望与免疫检查点抑制剂（如 PD - 1 抗体）联用，提高免疫疗法的疗效，为肿瘤患者带来新的希望。这一发现同样借助了Insilico Medicine强大的 AI 技术平台，通过对大量生物学数据的分析和挖掘，找到了具有潜在治疗价值的靶点和分子。
四、行业影响与未来展望
Insilico Medicine的出现，对传统药物研发行业产生了深远的影响。它打破了传统研发模式时间长、成本高、成功率低的困境，为药物研发带来了新的生机与活力。通过与全球众多科研机构、药企的合作，加速了创新药物的研发进程，推动了整个生物医药行业的发展。目前，Insilico Medicine已与全球前 20 大药企中的 10 家建立了合作关系，其技术和研发模式得到了广泛的认可。
Insilico Medicine的人工智能平台将能够支持药物研发的每一阶段的发展，从靶点发现、小分子化合物设计以及将来的临床试验结果预测等。随着技术的不断进步和完善，它有望进一步改写药物发现的历史，为更多疾病的治疗带来新的希望，同时也将推动整个药物研发行业向更加高效、精准的方向发展。
总之，Insilico Medicine凭借其先进的人工智能技术和创新的药物研发模式，在药物发现领域展现出了巨大的潜力和影响力，正逐渐成为推动医药行业变革的重要力量。
参考文献
[1] Nature Biotechnology | Volume 43 | January 2025 | 63–75
【免责声明】发布内容来源于互联网、业内人士投稿以及微信公众号等公开资源，我们对文中观点持中立态度，文中观点不代表本平台的立场。所有文章仅供读者参考和交流使用。转载的文章版权归原作者所有，如有侵权行为，请及时与我们联系以便删除。
